当前位置：
从“个体化给药”到“靶向药物治疗”，FDA如何引领精准医学？
来源：FDA Voice&&&
By Janet Woodcock博士
大家都知道，不同的人对于药物的应答并不相同，“一种方法并不能解决所有问题”。FDA长期以来都在全力推进靶向药物治疗，有时也称作“个性化用药”或“精准医学”。
靶向治疗利用了血液检查、人体成像或其他技术测定个体指标，也被称作“生物标志物”。之后利用这些生物标志物确定哪些个体最可能通过治疗获得收益、哪些个体发生副作用的风险较高、哪些个体需调整剂量。靶向治疗可改善药物的安全性，并确保只有可能获得良好应答的患者才使用这一药物。
美国总统奥巴马在最近的国情咨文报告中宣布了精准医学倡议的计划，自此靶向治疗引起了公众的关注。这一倡议将促进FDA的工作，从上世纪90年代开始，靶向药物治疗的发展就是FDA的首要工作。1998年时，FDA批准了靶向治疗药物赫赛汀（曲妥珠单抗），这为大量乳腺癌患者带来了新的希望。生物标志物HER-2水平较高的情况下，可确定其乳腺肿瘤更可能对这一药物敏感。
赫赛汀获批之后，靶向治疗的研发进程开始加快。FDA药物评估与研究中心（CDER）自2012年起批准了30种靶向治疗药物，其中包括治疗囊性纤维化的靶向药物Kalydeco（ivacaftor）。2014年FDA批准的41个新药中，8个是靶向治疗药物。
自上世纪90年代，FDA还致力于对药物剂量方案进行个性化制定。人们对药物的清除情况不同，某些个体相比其他人的清除药物速度慢很多，因而对于过量给药更敏感；而某些个体的药物清除速度要快很多，因而可能达不到任何效果。有一些生物标志物能区别出这些情况不同的患者，CDER为此积极努力了超过15年，以将这些结果标于药物标签上，以使每例患者都能应用准确的剂量，尤其是对于毒性较高或特别重要的药物而言。
个体化药物安全性也获得公众关注。有时，单个个体所经历的严重副作用并不会影响数以千计其他人。人们开始研究这些罕见毒性反应的发生原因，一些药物的标签上建议对患者进行筛查，以降低用药者发生严重副作用的风险，这可使药物应用更加安全。
CDER因为在此领域付出的长期努力而获得了个性化医疗联盟和个性化医疗世界会议所颁发的奖项。
在审批靶向药物的申请时，CDER使用了很多弹性原则。以应答几率较高的人群作为目标人群，那么意味着较少人符合用药条件。CDER进行了调整，以适应小规模的研发计划。例如，在近年来获批的靶向治疗药物中，近60%仅依据1项支持性临床试验结果就予以了批准，90%的药物使用了一个或多个FDA加速审批程序，如突破性治疗药物、快速审批通道、优先审批和加速审批。
多数疾病的靶向治疗药物研发仍很困难，因为我们对于这些疾病发生的原因以及哪些生物标志物可以利用仍缺乏足够的科学认识。对于很多的常见疾病而言，人们还需进行更多研究以发现能够实现靶向治疗的个体差异。&&& 我们仍有大量工作要做。但我们很高兴能看到这一领域已经有了实质性的进展，我们期待能继续我们现在的工作以找到新的生物标志物，为医疗需求未得到满足的患者提供具有重要意义的新疗法。提问回答都赚钱
> 问题详情
给药个体化的第一步是（ 。A．设计给药方案B．选好给药途径C．明确疾病诊断D．采集血样标本E．测定血
悬赏：0&&答案豆&&&&提问人：匿名网友&&&&提问收益：0.00答案豆&&&&&&
给药个体化的第一步是（ 。A．设计给药方案B．选好给药途径C．明确疾病诊断D．采集血样标本E．测定血药浓度请帮忙给出正确答案和分析，谢谢！
发布时间：&&截止时间：
网友回答&(共0条)
回答悬赏问题预计能赚取&4.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&2.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&4.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&4.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&2.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&2.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&4.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&4.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&1.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&91.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&51.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&51.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
回答悬赏问题预计能赚取&3.00元收益
你可能喜欢的
[] [] [] [] [] [] [] [] [] [] [] []
请先输入下方的验证码查看最佳答案
图形验证：治疗药物监测是个体化治疗的重点发展方向
核心提示：治疗药物监测是根据临床药理学理论及药物治疗学理论，结合药物分析及分子生物学技术和方法，运用流行病学归纳总结，多学科交融进行药物治疗个体化研究和应用的一门药学临床学科。其中，给药方案个体化是治疗药物监测的核心。
　 &“临床药物治疗的目标是患者疾病治愈，生活质量改善。在这个过程中，治疗药物监测是临床药师制定安全、经济、有效的药物治疗方案的依据，也是个体化治疗的重点发展方向”，药学部副主任、主任药师张相林在8月15日举办的“中国医院论坛·中国医院合理用药论坛”上指出。& & &合理用药三原则：安全、经济、有效　　近年来，无论是政府、公众，还是医院管理者、专业药师，对合理用药这一话题的关注上升到了前所未有的高度。　　合理用药涉及到药物的选择；药品的选择；剂量的选择；给药途径的选择；给药时间间隔、用药时间及疗程的选择；以及影响药物作用的机体因素等多个方面的问题。　　张相林指出，从药师角度来说，对合理用药的理解可以用六个字来概括——安全、经济、有效。临床合理用药就是根据疾病种类、患者状况和药理学理论选择最佳的药物及其制剂，制定或调整给药方案，以达到有效、安全、经济地防治和治愈疾病的措施。　　治疗药物监测核心：给药方案个体化　　如何在临床治疗中更好地贯彻合理用药原则？治疗药物监测（Therapeutic Drug Monitoring，TDM）是有效解决药物治疗安全、有效、经济问题并持续完善个体化治疗技术的学科。　　TDM临床解决的问题主要包括：药品在人体的暴露量；与给药方案的关系；与治疗效应的关系；通过对药量的动态研究，调整个体化用药方案，调整个体化治疗靶浓度，提高疗效，降低毒性。　　张相林介绍，由此可见，TDM是根据临床药理学理论及药物治疗学理论，结合药物分析及分子生物学技术和方法，运用流行病学归纳总结，多学科交融进行药物治疗个体化研究和应用的一门药学临床学科。其中，给药方案个体化是治疗药物监测的核心。　　在正确的时间给正确的患者进行正确的治疗　　临床药物治疗的本质在一定程度上可以说是一个合理用药过程。张相林介绍，药物治疗的关键在于对药物暴露和药物敏感的监测。　　对浓度为主的生物样本药物浓度的分析，可根据数学关系确定患者体内药物暴露程度；依此反馈临床信息，制定个体化药物治疗方案。
　　对基因、功能蛋其他等生物标志物的分析，可提示药物治疗效果信息，依此辅助制定个体化用药方案，特别是调控个体化药品暴露。　　能够影响药物作用的因素主要包括机体（年龄、性别、生理、病理、遗传）和药物（剂量、剂型、给药时间、给药间隔、联合用药）两方面，临床药师的任务就是要根据对药物特性、体内规律及机体生理病理状况的客观全面认识，药物监测分析结果，并联系患者的具体机体状况，选择适宜的药品，确定合适的剂量、给药间隔和治疗，以获得最大化的疗程和最小化的毒副反应。
分享到微信朋友圈
“扫一扫”分享
常吃大白菜可防治乳腺癌疯狂节食数月6年放化疗达91次调查后认为符合规定人均纸质图书阅读量为4.58本
双胞胎儿子得到社会救助 巡诊医生骑摩托车赶到施救乙肝是肝癌主要病因奶粉纸尿裤涨三四十元
[] [] [] [] [] [] [] []
杜甫死因或是糖尿病并发的酮症酸中毒或心、脑血管病…… []研究表明，长期坐姿不良会导致腰肌劳损发病率增加…… []
均衡饮食是健康的必要条件。我们日常的饮食含有五大…… []一句话就是保持干爽，不单单是宝宝自身的干爽，生活…… []
保护肝脏健康，远离脂肪肝…… []皮肤传染病不要自行用药，脓包疮莫当成“痱子”…… []
通过股骨头坏死的新的分型——中日友好医院分型，可对股骨头坏死患者制订个体化的、科学的、保存患者自身关节的治疗方案。此分型可有较准确的预后判断，因而可以使患者以最小的痛苦，最低的花费获得最好的临床疗效。个体化给药方案临床药师的权限是什么
个体化给药方案临床药师的权限是什么
糖尿病伴高血压病用药要考虑些什么　　流行病学调查资料表明，60％以上的糖尿病患者合并高血压病。糖尿病和高血压都是引起动脉粥样硬化、冠心病及中风的主要危险因素。因此，糖尿病患者选择抗高血压药物时，除了关注药物的降压效果外，还应顾及药物是否对心、脑、肾有保护作用，以及药物对血糖的影响等诸多因素。世界卫生组织推荐的一线抗高血压药物包括六大类，分别是利尿剂、β受体阻滞剂、钙通道阻滞剂（CCB）、血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）、血管紧张素II受体阻滞剂（ARB）及α受体阻滞剂。研究证实，上述药物除α受体阻滞剂外，均可减少心血管事件的发生，故被美国糖尿病学会推荐为糖尿病伴高血压的常用降压药。了解临床医生在治疗疾病时和在用药上一般要考虑的问题，是临床药师参与临床治疗的前提。在这里，我就糖尿病伴高血压病的用药谈几点看法，以便共同提高临床用药水平。　　一、选择抗高血压药物的一般原则　　1.对靶器官（心、脑、肾）有保护作用。高血压可引起心、脑、肾等靶器官的损害。糖尿病的慢性并发症也可导致心、脑、周围血管，以及视网膜和肾脏病变，是导致患者致残、死亡的主要原因。所以，糖尿病伴高血压的病人，心、脑、肾等重要脏器同时受到多重打击，故应当选择对心、脑、肾等靶器官有确凿保护证据的药物。　　2.降压作用平稳、持久。一般应选用长效或缓释剂型，其优点在于降压作用温和，不易发生较大幅度的血压波动，而且这类药物可以减少心血管不良事件的发生。其次是服药方便，患者不易漏服药物。　　3.抗高血压药的应用时机及选择。根据美国糖尿病学会的建议，所有糖尿病者的抗高血压药宜选用ACEI或ARB。糖尿病者收缩压大于等于140毫米汞柱或舒张压大于等于90毫米汞柱时，不仅要调整生活方式，而且应该接受抗高血压药物治疗。　　二、常用的联合用药组合    目前高血压的治疗并不主张大剂量单一药物的应用，而是小剂量多种降压药物的联合使用，这样不仅可以发挥药物的协同降压作用，而且可以减少或避免不良反应的发生。对于糖尿病伴高血压的患者，常用的降压药物组合是ACEI加CCB，或ARB加CCB，以及ACEI加寿比山，或ARB加寿比山等。　　三、应用影响糖耐量的抗高血压药物的注意事项　　ACEI及ARB可增加胰岛素的敏感性，应用时要注意降血糖药物的剂量，尽量避免低血糖的发生。糖尿病患者用β受体阻滞剂时，血糖易升高，但该药在高血压、冠心病的治疗中具有不可低估的作用与地位。因此，在糖尿病伴高血压及冠心病的治疗中并非绝对禁用。需要注意的是在应用β受体阻滞剂时，患者出现低血糖时的临床症状可能不典型，以致使低血糖不易被察觉，所以特别要加强血糖监测。　　四、糖尿病伴高血压患者的血压控制目标　　流行病学以及大规模临床试验均已证实，将血压控制在140/80毫米汞柱以下对糖尿病患者有益，具体表现为糖尿病患者的总死亡率、心脏事件、中风、肾病及视网膜病变的风险降低。因此，2004年美国糖尿病学会提出，糖尿病患者的血压应控制在130/80毫米汞柱以下。　　总之，糖尿病合并高血压者选用降压药物时，应综合考虑药物的降压效果、对靶器官的保护作用以及可能对糖代谢产生的影响。既要把握总体原则，又要遵循个体化原则，根据每个糖尿病患者的具体病情，酌情选用合适的降压药物，以使血压控制在目标水平，减少或延缓心脑血管事件、糖尿病微血管并发症的发生。    上海交通大学附属第六人民医院内分泌代谢科主任医师包玉倩&br/&&br/&&font color=#0556A3&参考文献：&/font&
综合维氨胶囊【产品背景】 ☆生命之中，无法缺少一氧化氮。1998年诺贝尔生理医学奖得主是发现一氧化氮的福察哥（Furchgott）、伊那罗（Ignarro）、慕拉（Murad）三位美国科学家。    ☆&所有体内功能都依靠着一氧化氮功能，包括脑，肺，心跳，血管弹性，肠胃糯动，血管细胞，免疫系统，手脚活动。    ☆一氧化氮(No)对健康是必需的，综合维氨是一氧化氮的主要原料。    ☆综合维氨采用氨基酸疗法已经成功的用来预防老化，防止心脏疾病、增加记忆力，消除沮丧、控制情绪、改善睡眠、减轻关节炎、消除泡疹、遏止酒精中毒、控制过敏症、和促进头发生长，帮助身体释放重要荷尔蒙、增长性欲、增建无脂肌肉团和燃烧脂肪、降低胆固醇、提高免疫系统、加速手术和受伤后的恢复。【产品配方】VC、VE、柠檬酸钙、烟酰胺、VB1、柠檬酸锰、叶酸、L-精氨酸、还原糖、L-谷氨酸、L-半胱氨酸盐酸盐、酒石酸氢胆碱、肉桂皮粉等。【主要功能】本品含有维生素及人体所需的多种氨基酸, 配以肉桂粉等原料精制而成。这些成分可以补充人体生命活动所需的营养元素，可防止疲劳，保持精力充沛。其功能适用于：降低血压、胆固醇、预防心绞痛、抗氧化作用、提高免疫功能、增进记忆力、增长神经细胞的传导能力、调节胰岛素分泌、痔疮、促进生长激素释出等。【适用人群】三十岁以上者使用效果更加明显。【带给消费者的利益】1、 保持维护心脏的冠状动脉的畅开；2、 帮助脑部流通以增进长期记忆力；3、 防止过多的凝血块阻塞造成心脏病和中风；4、 放松动脉（维持正常血压所需）；5、 降低胆固醇和防止LDL氧化；6、 提高血液流量至男性生殖器，使之勃起；7、 缩小和消灭癌症肿瘤；8、 消灭外侵的细菌和病毒；9、 帮助调节胰岛素分泌；10、 预防痔疮及帮助其愈合；预防一般的肺部疾病。}