上周，世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿诞生的消息刷屏网络，随即引起轩然大波，而基因编辑则是利用生物学手段（如CRISPR/Cas9技术）实现对特定的基因片段的敲除或者修复，技术并非创新且已成熟，但风险仍兼而有之（如脱靶效应、收益与风险问题等），故此已遭多方强烈反对。而基因沉默则是另外一项与基因相关

三，RNAi的应用前景RNAi 技术中的相关问题主要涉及以下几点：(1) dsRNA 序列的选择dsRNA 主要选自已知的cDNA 的开放阅读框架(ORF) 中的基因区域。为防止mRNA 调控蛋白对RISC 与靶RNA 结合的干扰,应避免选择包括:1) 起始密码子下游或终止密码的50～100 核

　　　　美国国立卫生研究院的研究人员发现了一种始于儿童时期的新型肌萎缩性侧索硬化症。该研究将这种疾病与一种名为SPLTC1的基因联系起来。图片由美国国家卫生研究院/国家卫生研究所提供　　在一项针对11名医学神秘患者的研究中，由美国国立卫生研究院和美国统一服务大学(Uniformed Services

　　病毒载体 　　经典的病毒载体主要有四类，腺病毒，腺相关病毒，逆转录病毒和慢病毒。他们具备侵染细胞谱广，效率高等特点并广为研究人员熟知。它们的特点总结归纳如表一。 　　表一：六大病毒载体技术的比较 　　载体 　　感染广谱性 　　靶细胞类型 　　表达形式 　　表达时间 　　免疫原

2.体外转录以DNA Oligo为模版，通过体外转录合成siRNAs，成本相对化学合成法而言比较低，而且能够比化学合成法更快的得到siRNAs。不足之处是实验的规模受到限制，虽然一次体外转录合成能提供足够做数百次转染的siRNAs，但是反应规模和量始终有一定的限制。而且和化学合成相比，还是需要占

　　最近，由美国马萨诸塞大学医学院（UMMS）John Landers博士带领的一个国际科学家小组，利用一种创新的外显子组测序策略发现，TUBA4A——编码Tubulin Alpha 4A蛋白质的基因，与家族性肌萎缩性侧索硬化症（ALS，一种致命的神经系统疾病，也被称为葛雷克氏症）有关。相关研究结果

多数的siRNA表达载体依赖RNA聚合酶III 启动子(pol III)中的一种，操纵一段45—50nt的发夹结构RNA（small hairpin RNA, shRNA）在哺乳动物细胞中的表达,shRNA在细胞内会自动被加工成为siRNA，从而引发基因沉默或者表达抑制。这一类启动子包括大家熟悉的人

　　来自加州大学旧金山分校的研究人员发现，一种独特的RNA分子在细胞核内发挥作用，可以触发线虫快速的行为改变。 　　新研究发现还进一步地证明了，这种RNA在控制基因活性中的重要性，其有可能在疾病中发挥了作用，是一个潜在的治疗靶点。 　　认识到这类RNA的重要性，美国国立卫生研究院和其他的研究机构

　　最近过于热闹的冰桶挑战，虽然演变为闹剧，至少终于让普通公众知道了有一种病叫“渐冻症”。世界上著名的ALS患者英国物理学家霍金，他连呼吸也要依靠辅助，但仍能依靠辅助发音设备给公众做演讲，渐冻症并没有阻碍他成为爱因斯坦之后最杰出的物理学家之一。全世界“渐冻症”的发病率在十万分之二到七。当然，不是所有

　　来自哈佛医学院、麻省总医院等机构的研究人员证实，在肌萎缩侧索硬化症（ALS）中RIPK1通过促进炎症及坏死性凋亡（necroptosis，又称程序性坏死）介导了轴突退行性病变。这一重要的研究发现发布在8月5日的《科学》（Science）杂志上。　　现任职于哈佛医学院和中科院上海有机化学研究所的袁

　　 人体的肠道内寄居着大量微生物，数量超过10万亿个，而其中99％为细菌，是人体真核细胞数目的10倍以上。这些共生的细菌可以影响人体免疫系统功能，营养的吸收过程，物质的代谢过程等，肠道微生物的组合以及菌群间的互相制约、互相依存使其形成一种生态平衡。在漫长的协同进化过程之中，肠道微生物与宿主之间形成

1.RNAi ：（RNA interference）RNA干扰一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi ，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感

3.5 转基因研究在动植物的转基因试验中， 经常发生基因沉默。因此， 对转基因沉默机制的探索可以为在转基因研究中避免基因沉默提供对策。在转基因植物研究中避免基因沉默可提高试验成功率，且节省时间，而在大型动物转基因研究中避免基因沉默可节约成本，提高产率。 3.6

　　加州大学伯克利分校的研究人员用CRISPR-Cas9基因编辑修改了肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis，ALS）致病缺陷基因，推迟了疾病发病时间，延长（25%）了小鼠生命。　　ALS又叫运动神经元病（MND），病因至今不明，约20%病例可能与遗传及基因缺陷

　　在小鼠研究中，研究人员发现一种用于治疗脊髓小脑共济失调2型（spinocerebellar ataxia type 2 ，SCA2）的基因药物，也可用于肌萎缩侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis ，ALS）。　　“我们的研究结果为治疗这种破坏性疾病提供了希望，”

　　最近几年关于肠道微生物的研究越来越火热，日益深入的研究也逐渐揭开了肠道微生物的诸多秘密，越来越多的研究发现肠道微生物与人类健康密切相关。本文中小编为大家盘点了近期关于肠道微生物与健康相关的NCS重磅研究，分享给大家。　　【1】Cell：震惊！肿瘤微生物组竟能决定癌症患者的生死　　DOI：10.1

　　“许多基因参与了ALS，但是为了实现细胞水平上的治愈，我们需要知道究竟是哪一种基因起主导作用，”本文通讯作者，芝加哥Ann & Robert H. Lurie儿童医院、Stanley Manne儿童研究所的Brittany Edens说。“我们发现UBQLN4基因突变干扰了β-链接素（b

　　据世卫组织2013最新报告，乳腺癌的发病率目前在西方发达国家属于高位稳定的状态。全球年发病新增乳腺癌患者在130万左右，死亡率在欧美国家占到女性的16%，发病率和死亡率占女性第一位。对于我国来说，乳腺癌局势也不容乐观。乳腺癌已居我国女性恶性肿瘤之首，且近年发病呈年轻化，发病率每年递增约 3%

　　现任职于中科院上海有机化学研究所和哈佛医学院的袁钧瑛（Junying Yuan）教授多年从事于细胞凋亡机制的研究，是世界细胞凋亡研究领域的开拓者之一，并且是世界上第一个细胞凋亡基因的发现者。该发现为世界细胞凋亡研究 领域奠定了研究基础，引发了世界上众多的实验室从不同的角度开始对细胞凋亡进行系统的

　　当C.elegans线虫在腐烂的水果上蜿蜒而行寻找细菌吃的时候，它有时会吃到不该吃的细菌。有些细菌在被摄入后对线虫是致命的，但不幸的是，线虫不能每次都把它们和有营养的种类区分开来——明白的时候，为时已晚。　　不过，普林斯顿大学的研究人员最近在实验室观察线虫时发现，虽然为时已晚，它们还是有办法“转

　　在最新发表于《Science》的研究中，科学家们发现：以被称为SUPT4H1的单个蛋白质为靶点，能够减少C9orf72基因扩张所创造的三种毒性实体的水平。这一发现暗示，SUPT4H1可能作为有前途的候选者，为C9orf72基因导致的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者开发疗法。这项研究由美国ALS协会

　　根据马耳他大学科学家在《Scientific Reports》上发表的一项新研究，Gemin3酶被认为是导致肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)的突变基因之间的分子"桥梁"。　　ALS剥夺了患者行走、进食和呼吸的能力。这种迟发性神经退行性疾病破坏了运动神经元，这是大脑和脊髓中的长

小RNAs如何进入哺乳动物细胞？ 一切开始于花：上个世纪90年代挪威的研究人员发现在矮牵牛（petunias）中有一种特殊的基因的额外拷贝可以抑制其活性，而不是如之前假想的增强其活性。几年之后这种基因研究发现其机制基于细胞中mRNA的降解，最终在90年代末期诺贝尔获得者Andrew Fire和C

小RNAs如何进入哺乳动物细胞？ 上个世纪90年代挪威的研究人员发现在矮牵牛（petunias）中有一种特殊基因的额外拷贝可以抑制其活性，而不是如之前假想的增强其活性。几年之后这种基因研究发现其机制基于细胞中mRNA的降解，最终在90年代末期诺贝尔获得者Andrew Fire和Craig

siRNA，shRNA，dsRNA，miRNA间的区别RNA干扰（RNAi），即用20多个核苷酸组成的短的双链RNA（siRNA）代替传统反义核酸进行转录后基因沉默，已经迅速而广泛地应用到基因功能，基因表达调控机制研究等热门领域，并为基因治疗开辟了新的途径。近两年来，这方面的科学论文及报道爆炸性增长

1.RNAi：（RNA interference）RNA干扰 一些小的双链RNA可以高效、特异的阻断体内特定基因表达，促使mRNA降解，诱使细胞表现出特定基因缺失的表型，称为RNA干扰（RNA interference，RNAi，也译作RNA干预或者干涉）。它也是体内抵御外在感染的一种重要保护机