脐带血是分娩时残留在脐带和胎盘中的血液，曾经一无是处，但现在却是干细胞的重要来源之一。脐带血的逆袭靠内涵（丰富的干细胞资源），包括了造血干细胞、间充质干细胞、内皮前体细胞和非限制性体干细胞等。让脐带血闻名于世的，是造血干细胞。不过，这也带来了一个刻板印象——脐带血仅与血液系统疾病相关。事实并非如此2004年，研究人员证实了脐带血中多能干细胞的存在，为脐带血在非血液系统疾病的应用奠定了基础。随着近年来研究的深入，脐带血在遗传病、代谢病、免疫治疗及再生医学（特别是神经系统损伤）中的价值日益受到重视。今天我们回顾一下一年多来的资讯，盘点脐带血应用与研究的新趋势：神经系统损伤01脑瘫近年来，脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗上取得一定成效，为这类疾病提供了一种新的治疗手段。国内的临床及基础研究工作者积极开展脐带血治疗脑瘫临床研究，也为我国脐带血的应用掀开了新的篇章。02自闭症自闭症是一种神经系统失调导致的发育障碍，表现为异常的社交能力、沟通能力、兴趣和行为模式。目前，自闭症还没有很好的治疗方法。而脐带血干细胞在这一领域出现了一些颇具前瞻性的研究。03其他美国最大的自体脐血库Cord Blood Registry（CBR）的官网上有4项和杜克大学合作开展的临床试验，都与神经系统有关：自闭症、脑瘫、听力缺损和儿童脑卒中。CBR自体脐带血应用分类分析CBR官网数据（截止2017年10月）可以看到，脐带血研究的疾病种类以神经系统为主（278例，71%），最多的是脑瘫128例、其次是自闭症55例、接下来是脑积水24例、失用症15例、缺氧缺血性脑病14例、后天听力缺失12例、1型糖尿病11例等。同样的趋势在美国其他脐血库也有体现。先天病与罕见病先天病与罕见病的救治需要早诊断和早治疗。早诊断的关键在孕期及产前检查，而早治疗的关键在于拥有随时可用的资源。这些疾病的治疗，有的可能需要尽快采取造血干细胞移植重建免疫系统，有的可能需要使用干细胞进行再生修复。脐带血作为一种采集便利、储用方便的干细胞资源，在这类疾病的治疗上有着天然的优势。复旦大学附属儿科医院翟晓文副院长在今年第六届中国脐带血大会上表示：「脐带血造血干细胞移植是原发性免疫缺陷疾病的治愈性疗法，目前越来越多的罕见病需要脐带血造血干细胞移植。其他疾病免疫治疗脐带血中的宝藏并不只有干细胞，还有T细胞、B细胞和NK细胞等免疫细胞，它们在疾病治疗中也有一席之地。其中，脐带血来源的NK细胞受到了科学家的广泛关注。脐带血NK细胞更加年轻化，增殖能力更强，靶向杀伤癌细胞的效率也更高，数量也更丰富。一个单位的脐带血可以产生足以治疗5个病人的NK细胞，而且长期冷冻保存对脐带血NK细胞的扩增潜能和抗肿瘤活性没有影响。随着免疫技术的发展，脐带血来源的免疫细胞在未来可以被广泛应用于疾病的治疗，极大拓宽了脐带血的价值。NK细胞
扩增技术对脐带血移植效果的改进，亚洲专家更关注移植技术的完善，而欧洲专家更看重双份移植及脐带血扩增技术。最近几年，欧美在脐带血扩增领域的研究突飞猛进，各种新思路、新学说和新产品不断涌现。根据追踪细胞治疗试验的数据库http://CellTrial.org的统计资料显示，在2013-2017这五年中，平均每年有20项研究脐带血细胞扩增的临床试验。脐带血干细胞扩增技术的突破，或将实现我们长久以来的期望：只需采集少量的脐带血「种子细胞」就可以满足临床移植的需求}

由中国妇幼保健协会主办，广东省妇幼保健协会和中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会承办的第十届全国脐带血大会于5月19~21日在广州召开，大会围绕“发展、共享”这一主题，特别邀请了美国、日本、韩国血液肿瘤、造血干细胞治疗领域的专家、学者，以及国内儿科、血液内科、新生儿科、康复科、产科和脐带血基础研究、质量管理等领域的专家、学者，一同广泛、深入地交流，共同探讨脐带血应用新进展与科研新成果。 中国脐带血应用例数超过 30,000 例脐带血是胎儿娩出断脐后，从脐静脉中采集获得的血液。它含有丰富的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，重建人体造血系统和免疫系统，可治疗多种疾病，是人类宝贵的生物资源。中国妇幼保健协会脐带血应用专业委员会副主任委员、广东省妇幼保健协会脐带血应用专业委员会主任委员、中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任医师方建培教授分享了全球脐血应用的最新科研进展。至今，全球脐带血应用已超8.5万例，中国脐带血应用例数超过3万例。截至2023年4月，全球在美国国立卫生院（NIH）设置的官网上登记注册的与脐血相关临床研究已超过1600项。孙自敏：脐血移植的再认识与展望脐带血移植的最大优点是移植后复发率低，有很强的移植物抗白血病效应，对于恶性疾病的治疗非常有利。其次，脐带血移植的慢性并发症发生率低，病人的生活质量更高，可以满足病人回归社会的需求。孙自敏教授表示：“现在，脐带血已经用于造血干细胞移植30多年了。随着新药、靶向药以及免疫细胞治疗不断的问世，对移植的要求提高了，大家非常希望移植后没有复发，而且没有严重的 GVHD （移植物抗宿主病）的致残，这种高要求的移植结果，也正是脐带血移植的优势。”冯顺乔：脐血移植治疗黏多糖贮积症黏多糖贮积症(Mucopolysaccharidosis，MPS)是由于人体细胞的溶酶体内降解黏多糖的水解酶发生突变导致其活性丧失，黏多糖不能被降解代谢，最终贮积在体内而发生的疾病。由于是酶活性缺乏所致的疾病，所以目前MPS的主要治疗方法为酶替代治疗和异基因造血干细胞移植。冯顺乔教授介绍到：“脐带血移植治疗黏多糖，植入成功率高，但仍需关注移植相关并发症，提高患者远期生存质量。同时，要继续发挥脐带血的优势，包括：脐带血供者移植物抗宿主病（GVHD）发生率低，配型查询方便、HLA配型要求低，对供者无任何不良影响；脐带血细胞原始活性是骨髓和外周干细胞的10-20倍等等。”杨杰：脐带血对新生儿脑损伤的修复作用早产是全世界新生儿发病和死亡的主要原因，脑损伤是超早产儿（少于28周）幸存者神经残疾的主要原因。目前针对早产儿疾病的治疗仍然有限，这使得研究人员把目光转向细胞疗法，其中脐带血是细胞疗法的一个来源。杨杰教授指出：“脐带血来源的NSCs（神经干细胞移植）可改善脑瘫患儿近期粗大运动能力，且严重不良反应发生率低。其他脑瘫患儿的研究也表明NSCs移植可提高患儿运动能力。同时，NSCs移植能在一定程度上缓解缺氧缺血导致的神经功能障碍，起到一定的治疗作用，给HIE（新生儿缺氧缺血性脑病）患儿带来新希望。”刘四喜：脐带血在地贫移植中的作用地贫，即地中海贫血，是一种遗传病，主要分布在地中海国家及亚洲地区，我国的广西、广东和海南也是地中海贫血高发区。患者往往需要终身输血维持，造血干细胞移植是目前唯一能实现治愈的方法。刘四喜教授表明：“根据深圳儿童医院的经验总结，脐带血既可以作为种子，也可以作为土壤和辅助。脐带血不仅可以直接进行同胞/异基因造血干细胞移植治疗地中海贫血，也可以用来进行辅助治疗，减少并发症、降低移植物抗宿主病。同时，脐带血中富含丰富的NK细胞（自然杀伤细胞）可用于抗肿瘤、抗病毒等。”孙媛：自体脐带血应用治疗再生障碍性贫血对于儿童极重型再生障碍性贫血和输血依赖性非重型再生障碍性贫血而言，造血干细胞移植是一个非常好的选择。目前，异基因造血干细胞移植对于治疗儿童再生障碍性贫血已经取得了非常好的疗效。孙媛教授强调：“与异基因造血干细胞移植相比，自体脐带血移植后不会发生排斥反应也没有GVHD的风险，可以保证患儿移植过程顺利、移植后恢复和生存质量更好。此外，从理论和实践中已经逐步证实，自体脐带血移植不受细胞数量的限制，即使是很少的细胞数也能实现较好的植活效果。”曹建国：脐带血治疗孤独症安全有效曹建国教授及其科室已经累计进行了45例脐带血治疗脑性瘫痪、孤独症谱系障碍、精神发育迟缓等，证实脐带血治疗孤独症的安全性，其中一部分孤独症患者的认知、交往显现出一定的改善。曹建国教授表示脐带血中的多种成分都可能有助于神经再生从而治疗自闭症，他介绍道：“脐带血中所含的造血干细胞有助于血管内皮生长因子和胶质源性神经营养因子的释放促进神经发生和血管生成，脐带血中所含的间充质干细胞，可以减少氧化应激、神经炎症和细胞死亡，将线粒体转移到受损细胞；脐带血中所含的调节性T细胞可以抑制自身免疫等等。”随着脐带血临床应用技术的不断突破、治疗手段和应用范围的持续拓展，脐带血这份宝贵的生物资源，已在许多疾病领域发挥其效用。正是因为脐带血拥有：（1）采集方便，且不会对母婴造成任何伤害；（2）实物储存，配型成功率高；（3）治疗排异反应小，患者生存质量高；（4）不但富含造血干细胞还含有多种细胞的优势，越来越多的专家学者们关注到了脐带血，并积极探索脐带血的在医疗、保健等多项领域的更多可能性，希望它能在未来成为更多患者的福音，为他们送去生命的曙光。}