治疗共济失调疾病的药都有哪些那?

(弗里德赖希共济失调,少年脊髓型遗传性共济失调)

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  对先证者一般采用支持治疗及神经营养药物治疗为主,如毒扁豆碱、胞二磷胆碱等。本病无特殊治疗方法,为校正足畸形可行腱转移,延长术,关节融合术等。同时肢体的功能锻炼有利于保持动作的正确性及防止挛缩。目前西医尚无有效的药物和治疗措施,有学者认为中医治疗或有希望。

  病情进展缓慢,约在起病6~27年以后不能独立行走。起病越早,不能行走也越早。心肌病和糖尿病是预后不良的指征,是大多数病人的死亡原因。


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他替瑞林片(taltirelin)是世界上第一个批准的口服促甲状腺素释放激素(TRH),主要适用于改善脊髓小脑变性病人的共济失调症状。他替瑞林片(taltirelin)有较强的中枢兴奋作用,可有效提高运动活性,并能够阻断由利舍平诱导的体温减低,以及拮抗戊巴比妥诱导的睡眠。已证明(taltirelin)在体外的大鼠胚胎脊髓中产生神经营养素样活性。

一项为期6周的随机双盲安慰剂对照双向交叉Ⅱ期临床研究在60例脊髓小脑变性病人中进行。结果显示:他替瑞林片(taltirelin)组整体改善率优于安慰组;他替瑞林片(taltirelin)对自发性动作和总的精神状态的改善也优于安慰剂。

一项双盲随机安慰剂对照|||期临床研究中,427例脊髓小脑变性病人随机接受他替瑞林片(taltirelin)或安慰剂治疗。结果显示:他替瑞林片(taltirelin)28周时的整体改善率优于安慰剂组;他替瑞林片(taltirelin)的共济失调的总改善率显著优于安慰剂组。由此可知,他替瑞林片(taltirelin)能提高整体的改善率,改善患者的疾病进展状况及生活质量,对患者的病情能产生积极作用。

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Horizon制药公司是一家拥有一系列关节炎,炎症及孤儿疾病产品的专业生物药物公司,该公司于10月3日称FDA授予其用于弗里德希氏共济失调(FA)治疗的干扰素γ-1b(ACTIMMUNE)孤儿药资格,FA是一种罕见的遗传性疾病,目前尚无获批用于这种疾病的治疗药物.

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