抛开“小李子”，我们来谈谈国内罕见病医药费！
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在这个被“小李子”刷屏的星期一，我以为我会怀着激动无比的心情和大家分享：一位英俊美少男“小李”如何蜕变成隔壁家大叔“老李”，被提名四次后终于获得奥斯卡最佳男主角(也就是我们常说的”影帝“)的心路历程。
但我却不由自主的拒绝了?
哪有那么多为什么。和我有半毛钱关系吗?
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今天是第九个国际罕见病日，但国内仍无罕见病官方定义，无医保报销，以至于缺药可治、用药昂贵成了患者的另一种痛。
在公历中，因为2月的第29天，只有闰年才会遇到，四年一次，因此，2月29日被确定为国际罕见病日。日，是第九个国际罕见病日。
罕见病又被称为“孤儿病”，是目前人类医学面临的最大挑战之一。据统计，在7000种罕见病中，80%属于基因缺陷疾病，治疗手段较少。
医学界认为每个人都存在患罕见疾病的风险。在我国，新生儿遗传性疾病的发病率高达千分之一至两千分之一，这意味着，两千个孩子中就有一个患有遗传性疾病。
而较为常见的罕见病包括渐冻症、庞贝症、瓷娃症等。但近日却发现，目前国内罕见病患者面临的最大难题是缺药可治、用药昂贵。
罕见病医药费高到令人咋舌
治疗戈谢病，每月最少需20万元的花费
邓怡芳，23岁，毕业于北方工业大学计算机学院数字媒体系。2011年确诊为戈谢病，确诊后未治疗。
2012年病情严重：脾脏是常人的30倍，肝大，严重贫血，血小板低。大夫督促必须用药(思而赞)，用药后，贫血情况有了明显好转，但仍然巨脾，并伴有并发症胆结石，肝功目前依旧不正常。 邓怡芳说：“高三的时候，我正忙于准备高考，奔波于学校与家这两点一线之中，熬夜似乎是全国考生必须经历的过程，可万万没想到我的身体会吃不消。
恶果在高三第一次体育考800米才体现出来，本来一向能轻松跑过的我，这次竟然连走都走不下来，跑完会剧烈地咳嗽，流鼻血，全身抖得厉害。
回到家，父母只能看出我咳嗽得很严重，于是带我去医院查呼吸科、耳鼻喉科，可查了半年都没查出特别的病症。
后来，父母突然想起学校体检查出的贫血单子，我们才关注到贫血这件事。
从北医三院转战人民医院，最后到协和医院，经历百般周折，抽血化验、B超、骨穿，从血液科到儿科，最后终于确诊，是一个我听都没有听过的病——戈谢病。”
目前，国内唯一能有效治疗戈谢病的药物是“注射用伊米苷酶”，医院没有，需要到国大药房购买，一瓶就需要人民币2万3千元，对一个病人而言，每月最少需20万的花费，一年至少需要200万药费。
国家卫生计生委罕见病诊疗与保障专家、广州市妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任刘丽介绍，一名患有尿素循环障碍的病人，需要长期服用进口的精氨酸、瓜氨酸，一盒瓜氨酸就要700元，患有罕见病的病人，因为医药费压力，无力负担，从而导致病情恶化以及放弃治疗的，不在少数。
““我盼望政府能制定出罕见病保障政策和法律，让大家了解罕见病，宣传并推动罕见病保障政策尽快出台。”邓怡芳说。
药企因利润不高不愿做罕见病药
罕见病没有全国性的医疗保障体制
“这是最坏的时代，也是最好的时代。”在日召开的第四届中国罕见病高峰论坛上，中国罕见病发展中心主任黄如方这样描述我国罕见病领域的发展现状。
目前中国官方没有罕见病的定义，尽管中华医学会遗传分会曾定义罕见病为患病率五十万分之一，发病率是万分之一，但由于罕见病的定义并非简单的医学问题，而是涉及了社会保障、经济水平等多个层面的问题。
“罕见病立法在中国政策层面阻碍重重，几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，也没有全国性的医疗保障体制。”
据了解，目前占据中国医药市场半边天的多为中小型企业，无论是研发改良还是仿制，国内药企蜂拥研究临床中需求量大的产品，相同的产品有几十甚至上百个，而罕见病病人所需药物却几乎没有涉及。
很多药企会把没有动力研发孤儿药的原因归咎于：罕见病群体人数少，市场不够大，利润不够多。
虽然国内医学界，科学界，包括政府相关的专家学者都在大力推进中国的罕见病立法，全国人大代表、安徽大学教授孙兆奇还曾连续十年提出罕见病防治的议案和建议，但是由于没有罕见病官方定义，无任何支持的国家政策，无医保报销，罕见病治疗处于三无状态。
基于上述原因，国内药企大多不愿意去布局孤儿药研发，而国外已经批准的孤儿药也很难进入中国，进来了由于医保不能报销也难以进入罕见病患者的治疗。
孤儿药昂贵现象已显露解决曙光
罕见病诊疗与保障专家委员会年初成立
在国务院“十二五”规划中，可以看到其实国家早已提出鼓励罕见病用药的研发，CFDA出台的一系列新药审批改革文件中均提到了针对罕见病等特殊群体用药给予加快审评、优先审评。
但是，这些利好政策对于加快孤儿药产品引入中国市场却并没有起到实质性作用。
这其中原因一方面是由于政策缺乏细则，具体部门不了解如何执行操作;另一方面我国并未设立专门负责罕见病用药审评机构，罕见病用药被淹没在待审评的积压大军中，审批效率也就无从提高。
日起，我国取消绝大部分药品政府定价，药品实际交易价格将主要由市场竞争形成，但在国家的政策、救治机制不完善的多重因素作用下，孤儿药在我国的价格普遍偏高。
因此，如果仅仅依靠基本医疗保险实现罕见病保障是不现实的。
在国际罕见病药物生产具领先地位的生锐(Shire)医药公司总经理杜兴晖表示，罕见病医疗保障的不足成为产品进入中国的最大阻力。
2015年可以说是罕见病与孤儿药最值得回忆的一年，这一年与罕见病有关的各类高峰论坛和会议不断，规模越来越大，参与人越来越多。
日，国家卫计委成立了罕见病诊疗与保障专家委员会，这是在中国建立罕见病官方定义迈出的第一步。
而国内一部分地区也积极行动，大胆突破，研究和出台了罕见病患者保障政策。
青岛、浙江采用谈判模式将戈谢病、苯丙酮尿症等治疗药物纳入医保，并通过多方共担机制将患者的经济负担控制在可承受的范围，为这些患者获得有效的治疗提供了有力保障。
上海也在不久前建立了罕见疾病名录，把可诊断可治疗的罕见病种纳入其中，并建立专门的罕见病门诊方便患者就医。
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2条律师回答
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“戈谢病一年治疗费用超200万元 纳入医保还要等多久？”--民革苏州市委开展罕见病调研
&核心提示：近日，名城网报道了吴中区罕见病患者金超的病况，受到广泛关注。他患的戈谢病并非无药可救，问题是每年上百万的费用，让一家人犯了难。一方面是求生的本能，另一方面是天价医药费，得了罕见病还有办法吗？在国际罕见病日前夕，记者走进罕见病人的生活，关注这些特殊的群体。
戈谢病患者金超，他的女儿对隆起的肚子似乎感到好奇与不解。
　　名城新闻网讯（记者 熊曙光）近日，名城网报道了吴中区罕见病患者金超的病况，受到广泛关注。他患的戈谢病并非无药可救，问题是每年上百万的费用，让一家人犯了难。一方面是求生的本能，另一方面是天价医药费，得了罕见病还有办法吗？在国际罕见病日前夕，记者走进罕见病人的生活，关注这些特殊的群体。
　　今年的2月28日，是第10个国际罕见病日。罕见病是指那些在人群中发病率极低、非常少见的疾病，是目前人类医学面临的最大挑战之一，称为&孤儿病&。目前，国内罕见病患者面临的最大难题是要么缺药可治，要么用药昂贵。
　　戈谢病不是绝症但一年200多万药费付不起
　　据了解，每一万个人中，就有6到10个罕见病患者。一旦有家庭成员患上罕见病，高额的治疗费用通常会令这些家庭难以承受，直至倾家荡产。有的罕见病是无药可治，有些罕见病有特效药，但天价药费让许多患者望而却步。
　　近日，媒体报道了患上奥尔布赖特综合症的吴江区90后姑娘，发病的她骨骼异常增殖，出现死骨，全国确诊的只有15例，目前还没有特效药物可用。雪上加霜的是，在得知她患病后丈夫提出离婚。
　　像金超这样的戈谢病患者，苏州确诊的有2例，江苏省有10多例。&看得见希望，但是治疗起来这笔费用像一座大山一样，普通家庭根本承受不起&，金超的母亲金菊仙说。
　　对戈谢病患者来说，伊米苷酶注射剂，又名思而赞，是目前中国唯一有效的药物，每支售价2万多元。以一个成年人为例，每次需要注射5针左右，半个月一次，全年的费用要200多万元。
　　一位罕见病家属说，患病的孩子痛苦家长抑郁，如果努力工作能解决问题，相信很多家庭依然会充满欢笑。问题是努力了却看不到方向，一人得病穷二代，生不如死的节奏对家庭来说如同暴风雨中的孤舟。
　　国内多地将罕见病纳入医保 患者看到了生的希望
　　业内人士介绍，罕见病并非简单的医学问题，还涉及到社会保障、经济水平等多个层面的问题，因此目前还没有全国性的医疗保障体制。
　　不过，国内一部分地区研究和出台了罕见病患者保障政策，让苏州的罕见病患者看到了希望。
　　2014年，宁夏确诊一例戈谢病患者，四部门联合发文，为一名患者将一个病种纳入保障范围，患者能报销患者约85%的医疗费用。
　　目前，青岛、浙江等地已经采用谈判模式将戈谢病、苯丙酮尿症等治疗药物纳入医保，通过多方共担机制，让患者看得起病，为他们获得有效治疗提供了有力保障。
　　邻近的上海也在不久前建立了罕见疾病名录，把可诊断可治疗的罕见病种纳入其中，并建立专门的罕见病门诊，方便患者就医。
　　政协委员建议借鉴浙江经验 将罕见病药物分批纳入医保
　　由于苏州人口基数较大，罕见病人有一定数量，因病受困、因病致贫情况时有发生。在今年苏州两会和江苏两会上，民革苏州市委提出关于建立罕见病救助保障体系的建议。
省政协委员、民革苏州市委副主委瞿筱霞
& & & & 民革苏州市委副主委瞿筱霞介绍，目前国内还没有对罕见病进行定义，也没有针对罕见病的数据进行统计，对罕见病患者的具体人数和病种更是无从考证。
　　如果不幸得了罕见病，就医成了头等难题。江苏全省目前已基本建立了覆盖全民的多层次医保制度，但大多数尤其是昂贵的罕见病用药并没有被纳入覆盖范围，也没有针对罕见病患者的其他补充救助手段，导致罕见病患者治疗负担沉重，得不到应有救助，有的甚至不得不放弃治疗，让患罕见病的家庭陷入困境甚至绝境。
　　如何关心帮扶这部分特殊群体，让他们有地方看病，看得起病？这不仅是医疗问题，更是重大的民生问题。民革苏州市委建议政府牵头，相关单位参与共建罕见病工作管理体系。如在南京或者苏州选择一家罕见病诊疗基础较好的医院，开办罕见病门诊，使患者能在正规机构得到完整、连续、有效、系统的诊疗。
　　罕见病本就少见，而能靠药物治疗维持生命的更是少之又少。虽然罕见病药相对其他药来说较昂贵，但在所有医保用药中所占比重绝对数量较小，整体花费金额不大。
民革苏州市委走进患者家庭，开展实地调研工作
　　民革苏州市委调查发现，浙江已将罕见病，特别是特大金额可治愈的遗传罕见病，列入重特大疾病保障和救助项目。建议江苏医保主管部门，能够根据实际情况将所有罕见病药分阶段纳入医保，并将罕见病药纳入专业化管理渠道，有效解决患者特殊困难。
转载于名城新闻网(责编：陈亚萍)我有一些关于保险方面的问题，我同事是被对方车撞伤，五跟肋骨骨折，事故责任他付全责。但他车上了全险,只好向保险公司索赔了？
听说保险公司不会赔太多？他入的是太平洋保险公司的保险。现在是车主垫付的医药费，估计理赔医药费这块就不能要了？，非常感谢！_保险岛保险网
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听说保险公司不会赔太多？他入的是太平洋保险公司的保险。现在是车主垫付的医药费，估计理赔医药费这块就不能要了？，非常感谢！
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你好，同事被对方撞伤时，是在车的座位上时，如果全险中有座位险是可以赔偿的。
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感谢康大夫为我快速解答——
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