随着对罕见病的研究深入，人们多杜氏型肌营养不良（DMD）越来越熟悉，确诊年龄越来越小，甚至才出生几个月就因转氨酶及肌酸激酶明显升高，继而通过基因检测明确诊断，DMD早期干预治疗被提上日程。现代医学治疗DMD，目前多以激素治疗为主，但多应用于四五岁以后，对于4岁以内婴幼儿来讲，尚不提倡应用。而中药汤药及制剂的应用，在口感上婴幼儿很难接受，服药非常困难，所以，婴幼儿的早期干预治疗目前处于无药可用状态。　　中医学理论认为遗传性疾病与先天不足有关，而杜氏型肌营养不良的发病，先天不足，后天失养是发病根本，奇经络脉亏虚是发病关键，络脉瘀滞甚至络息成积是此病进行性发展的重要因素，以扶元起痿的中成药制剂及辨证分型论治本病，能收到良好效果。但是，婴幼儿身体发育不完善，以及服药困难等原因，婴幼儿无法直接应用现有的制剂及激素治疗。婴幼儿体质特殊，为“稚阴稚阳”，又“脾常不足”，所以必须有适合婴幼儿的治疗用药。根据婴幼儿体质并结合DMD中医发病机理，我们研制了早期干预的膏方三首，方一为益元养荣膏方，主要调补先天气血，扶元起痿；二为滋阴培土膏，主要滋养脾胃阴精，养荣生肌；方三为消积理脾膏，主要健脾消食，益气增力。　　此三首膏方均适用于1-4岁无症状或症状轻微婴幼儿，口感及用药符合婴幼儿辨证及体质，但需要医生辨证使用，另外也适于哺乳期母亲应用，不但调节母体，婴儿通过食用母乳，DMD婴儿身体亦得到改善。　　DMD男孩一般在3-5岁开始出现症状，但是，目前DMD诊断年龄已经提前到了婴儿期，所以，早诊断早干预，延缓DMD患儿症状出现年龄，对延缓DMD患儿的发病年龄及预后有很大帮助。
2021-03-23 发布本内容不能代替面诊，如有不适请尽快就医
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2023年03月30日 11:15--阅读 ·
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--评论肌营养不良是一组遗传性疾病，其特征是进行性肌肉无力和控制运动的肌肉退化。肌营养不良包括先天性肌营养不良、假肥大型、面肩肱型、肢带型、眼肌型、远端型等许多其他类型，部分肌营养不良会导致运动损伤，甚至瘫痪，主要临床表现为进行性加重的骨骼肌萎缩和无力，呈不同程度和分布，严重者可累及心肌。患上肌营养不良后，早期症状主要表现在三个主要方面，机体无力、肌肉萎缩以及行动不便等症状，1.机体无力：机体无力在肌营养不良前期是很难察觉到的，只有仔细地观察才会感觉得到，早期会出现全身乏力、身体疲倦等症状。2.肌肉萎缩：肌肉萎缩是肌营养不良最常见的症状，随着疾病的发展，这种症状可能会变得越来越严重，同时，患者可能会出现消瘦、关节疼痛和活动减少的症状。3.运动不便：肌营养不良患者可能会因疾病的发展而出现运动不便和行走不稳定的症状，降低他们从事行为活动的能力。强直性肌营养不良可发生于任何年龄，但多见于青春期后，男多于女。主要症状为肌无力、肌萎缩和肌强直。萎缩和无力表现为四肢不灵活，前臂及手部肌肉萎缩，下肢有足下垂及跨阈步态。}

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小儿肌营养不良属于比较常见的肌肉病变类的遗传疾病，目前并没有特效的治疗方式，只能通过口服药进行缓解，或选择静脉注射维生素等提供身体能量。患有小儿肌营养不良后会有明显的骨骼发育异常，肌肉痉挛或关节挛缩等现象，因此建议家长应该及时带孩子到正规的三甲医院进行检查，在医生的指导下选择药物进行治疗，也可以选择物理的方式进行矫正，都能够使孩子对身体逐渐的恢复健康。一般来讲，原发性肌营养不良治愈可能性比较小，继发性肌营养不良治愈可能性大。1. 肌营养不良是以受累骨骼肌肉的进行性无力和萎缩为主要特点的遗传性变性疾病。它可分为原发性和继发性。2. 由于遗传因素或患儿自身基因突变导致的肌营养不良，属于原发性，就目前来说是无法根治的，只能一定程度上缓解症状。3. 继发于某种疾病而导致的肌营养不良，治好原发病，一般情况下肌营养不良可以缓解或治愈。4. 肌营养不良关键是确定病因，根据病因进行治疗，同时保证钙质及蛋白质摄入，注意饮食结构合理。
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儿童肌营养不良属于基因突变相关疾病，目前无治愈方法。由于肌营养不良患儿到一定年龄后会出现运动功能障碍、心肺功能下降，故提倡多学科综合治疗，以神经科为主，联合呼吸科、心内科、康复科协作治疗，尽量让患者达到良好生活状态。此外，建议患者每半年复查一次，包括查肌酸激酶和心肺功能，根据情况采取相应措施。杜兴氏肌营养不良如果功能下降明显，患儿到一定年龄后还可考虑激素治疗，虽有一定副作用，但可延缓疾病进展，因此要积极就诊。另外，现在医学非常发达，且在不断进步，未来几年可能在这一方面有一定突破，建议家长实时关注相关信息，了解新方法。宝宝肌营养不良是可以医治的，我们可以去专门的医学家那里去治疗或者是说去相关的我们附近的医院进行治疗希望我的回答对你有帮助。
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