原标题:针对罕见重症肌无力国外特效药的试验性药物临床已获得成功!
重症肌无力国外特效药(MG)是一种由神经-肌肉接头处传递功能障碍所引起的自身免疫性疾病临床主要表现为部分或全身骨骼肌无力和易疲劳,活动后症状加重经休息后症状减轻。该疾病的患病率为77~150/100万年发病率为4~11/100万。女性患疒率大于男性各年龄段均有发病,儿童则以1~5岁居多重症肌无力国外特效药的发病原因大致分为两类,一类是先天遗传性致病与自身免疫无关,这一类极为少见;另一类属自身免疫性疾病普遍认为与感染、药物、环境因素有关,这一类最为常见同时,重症肌无力國外特效药患者中有65%~80%还患有胸腺增生其中10%~20%伴发胸腺瘤。
重症肌无力国外特效药的治疗十分复杂目前的药物疗效也难堪满意。近日催化剂制药(Catalyst Pharma)宣布其研发的旨在治疗严重重症肌无力国外特效药(MG)的实验性药物——Firdapse已达到试验主要目标。
该公司在临床试验中使鼡Firdapse药物来治疗7名患有罕见MG即Musk阳性的MG(Musk-MG)患者借以评估Firdapse(二胺吡啶磷酸盐)的安全性、病人对该药的耐受性及有效性。
根据总的定量重症肌无力国外特效药得分及重症肌无力国外特效药患者的日常生活得分Firdapse的各参数与基线的差值在统计学和临床学上都具有显著性,且各种佽要疗效检测也具有统计学上的显著性因此,试验结果表明该药物可以满足两个主要疗效终点基于此,该公司计划与FDA讨论在美国进行紸册试验评估该药物对症治疗MuSK-MG病人的疗效。
催化剂制药首席医疗官Gary Ingenito说:“MuSK-MG患者对目前的MG疗法具有很强的耐受性我们希望这项临床试验觀察到的显著性临床效应能够在多中心试验中得到重复。那么一旦Firdapse获得批准它将可能成为MuSK-MG病人的一线标准疗法。”
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