关于治疗进行性肌营养不良药物研发最新进展_进行性肌营养不良吧_百度贴吧
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最近有病友或者家长从各种途径获取的关于治疗进行性肌营养不良的各种治疗方法，根据现有的研究成果可以很负责的告诉各位患者和家长都是骗人的。
现阶段除了激素疗法可以延缓病情发展以外，没有任何治疗方法。请务必不要相信任何可以治疗此病的宣传。以免上当受骗。
在这里我把关于治疗进行性肌营养不良最新的研究成果转发到这个帖子，并保持更新。
上面文章转自北京协和医院戴毅医生微信公众号
上面的文章意思是一种名为eteplirsen的治疗进行性肌营养不良的特效药，因为药物的治疗效果不明显而遭到FDA（美国食品药品监督管理局）的否决，至于能不能上市要看5月26最终结果。
顶，楼主还为看不懂的做报道解释 好人。
百度 已经 丧失 了最基本的 道德 底线，请各位不要相信 任何搜索到的
医疗信息。
这两天在美国纳斯达克市场上持有Sarepta公司股票的投资者亏损很大，因为美国f d a顾问委员会对该公司跳跃抗肌萎缩蛋白上51号外显子药物eteplirsen的评估结果，对该药物的加速上市不利。但是对持有Summit公司股票的投资者却有一些利好消息。公司研究的调高utrophin蛋白的实验性药物ezutromid（原名SMT C1100），目前正在英国开展2期临床试验。2期临床试验为期48周，采用公开标签的形式。实验将招募40位5到10岁的DMD患者。实验的主要端点（评估治疗效果的主要指标），是用核磁共振观察接受治疗的患者腿部肌肉的脂肪渗透和炎症的参数，并与其基线进行对照。2期临床试验的数据预计将在今年下半年公布。目前2期临床试验在美国招募患者并在美国开展2期临床试验障碍已经扫清，不久将在美国开展。与Sarepta公司的eteplirsen和BioMarin公司的drisapersen不同，跳跃51号外显子只能针对13%的DMD患者。公司的ezutromid（原名SMT C1100）针对所有的DMD患者。utrophin在功能上和结构上与抗肌萎缩蛋白相类似，可以一定程度上弥补杜氏肌营养不良患者抗肌萎缩蛋白的缺失，缓解患者的病情。
我们希望这药物快点到来！2019年不知道那时候我还在不在世啊
不错谢谢提醒，各位病友主意了。现在能治好的这种病的全部是骗人的。
我看你们说到这个病的时候讲的都是西医，必须承认，进行性肌营养不良这个病名本来就是个西医病名，在中医或其他民族医学里显然是有另外的说法或者说理解。我就想问下病友们，有没有谁通过中医或其他民族医学治疗过后并且有一定效果的呢？减轻症状也算有点效果啊！
楼主，不是我说，像这种慢性病，要等西医专家的药，还真难搞，据我所知，对于慢性病西医最最无能
在这个周末，我们非常关心FDA会做出怎样的最终决定。然而盼来的结果，仍然是一个问号。FDA给Sarepta公司发函，告知要用更多的时间权衡临床试验数据和各方关切，继续推迟公布最终结果的时间。或许有人认为，等来的仍是未知数。但其实Sarepta公司已经占得先机。FDA之所以在这一决定上一拖再拖，反映出FDA所面临的压力，来自患者组织和国会议员等方面的压力让FDA左右为难。鉴于目前的形势，华尔街人士已经乐观的暗示，Eteplirsen很可能获得有条件上市资格，Sarepta公司的股票已经起底反弹。所以，美国批准上市的第一个治疗DMD基因治疗药物，或许就在不远的未来。
估计活不到那个时候了
别那么悲观哥们我相信我活的那个时候
正能量，顶
我的孩子，就是这个病，我希望，各界人士，能帮我介绍个医院，
肌营养不良有什么进展?肌营养不良现在有药吗?都等几十年了.还没药医,快支撑不下去了!
吧务换了？以前发揭露骗子的贴子都会被禁言的！
还是先存钱吧，不然只能看而吃不到的滋味应该不太好
倒计时2019
我家孩子5岁 今天突然起不来了 不知道还能不能再站起来
我家孩子也是怎么办
这是我偶然找到的一篇文章，大家用谷歌翻译后看下吧，很多种治疗方法，都在进行实验当中，相信不久后就可以投入使用
研究全球各地的科学家都在进行
紧张的研究
，了解是什么原因导致肌肉功能障碍杜氏肌营养不良症（DMD），并以这种理解适用于有效的治疗方法的发展。自成立以来，MDA已投入超过2.09亿美元用于DMD研究，仅过去五年就有超过4500万美元的投资。数以千计的科学家经过数十年的历程的研究工作已导致许多
有前途的线索潜在的治疗，其中一些目前正在
批准。在DMD中，肌肉缺少称为肌营养不良蛋白的关键结构蛋白，使其更易于受伤。最终身体不能跟上修复，这导致肌肉损失和虚弱。因此，科学家正在努力开发许多可替代肌营养不良蛋白，保护肌肉免受损伤和/或促进肌肉修复和再生的补充疗法。医生希望有一天这些潜在的疗法可以结合使用，以获得最大的好处。
这些潜在疗法的许多实例已经进入临床试验，在那里他们正在对DMD患者的益处进行评估。见
DMD临床试验饲料
为目前正在为DMD进行的临床试验的列表。MDA还创造了一个专用的
DMD临床研究网络
，旨在推动在本病的人体临床试验。插入新的肌营养不良蛋白基因基因治疗，或
基因转移，是指基因作为治疗剂的递送。它正在广泛的疾病领域中开发，因为它具有向具有基因突变的任何人递送健康替代基因或递送可以减轻疾病症状的辅助基因（有时称为“替代”基因治疗）的潜力。对于DMD中的基因治疗，主要目标是递送肌营养不良蛋白基因的替代拷贝。科学家希望通过引入功能性肌营养不良蛋白基因，基因治疗可能比其他疗法提供更持久的益处，但他们很快警告基因治疗DMD不可能完全停止或逆转该疾病。为了在DMD中完成基因转移，一些研究人员旨在利用病毒的作用。病毒通过将其自身的遗传物质插入宿主而起作用，其使宿主的细胞制造病毒蛋白并产生更多的病毒（并且在这样做时，引起使宿主“病”的免疫应答）。但研究人员认为，有可能换掉病毒基因的肌营养不良蛋白基因，这将诱使病毒将肌营养不良蛋白基因递送给DMD患者，肌肉细胞将使用它来制造肌营养不良蛋白。为了在不使病人生病的情况下实现这一点，科学家们正在利用不会在人类中引起疾病的病毒。对DMD的基因治疗的发展的研究是强大的，但是仍然存在一些挑战。研究人员正在努力克服的关键困难包括处理大尺寸肌营养不良蛋白基因，向肌肉递送足够量的新基因（同时避免其他组织），并避免对由新基因产生的蛋白质产生不需要的免疫反应。大尺寸的肌营养不良蛋白基因提出了挑战，因为基因治疗依赖于工程化的病毒，并且这些病毒可以携带的负载的大小有限。为了解决这个问题，MDA支持的科学家已经创建了更小，但仍然功能，版本的肌营养不良蛋白用于基因治疗。小肌营养不良蛋白（rAAV2.5-CMV-minidystrophin）是一种小型化的工作性肌营养不良蛋白基因，已在DMD男孩中测试。在临床试验结束后，科学家们确定治疗是安全的，但不幸的是一些男生经历过
的抗肌萎缩蛋白不需要的免疫反应。这种免疫应答阻止了新合成的小肌营养不良蛋白由肌肉细胞正确使用，从而限制了这种方法的有效性。几个研究小组正在努力开发一个更小版本的肌营养不良蛋白，称为微营养不良蛋白。微肌营养不良蛋白含有来自产生功能蛋白所需的肌营养不良蛋白基因的最小量的信息。这些治疗中最先进的rAAVrh74.MCK.Micro-抗肌萎缩蛋白，正由Nationwide儿童医院的一个团队开发，目前正在接受DMD男孩的1期临床试验。 为了解决特异性地递送基因（同时避免其他组织）的基因，研究人员已经引入了肌肉特异性启动子，其功能像新的肌营养不良蛋白基因的控制开关。肌肉特异性启动子选择性促进肌肉中基因的激活，但在其他组织中，基因保持休眠，因此其不会产生不希望的副作用。由Jerry Mendell博士领导的研究人员正在开发由肌肉特异性启动子肌酸激酶（MCK）激活的基因治疗。利用肌肉特异性启动子的潜在疗法目前处于DMD（rAAVrh74.MCK微微营养不良蛋白）的阶段1临床测试中，并且还用于LGMD的相1-2测试（scAAVrh74.tMCK.hSGCA）。 控制细胞如何读取遗传指令
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为兴趣而生，贴吧更懂你。或北京协和医院治疗进行性肌营养不良（DMD）的科室是什么？
北京协和医院治疗进行性肌营养不良（DMD...
我小孩患该病，想到正规医院就医，不知该到什么科室，找哪位专家？
共10条医生回复
因不能面诊，医生的建议仅供参考
职称：医师
专长：内科
&&已帮助用户：272877
你好，进行性的肌营养不良病因尚未清楚。据遗传类型和临床特点可分为数种类型。假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型等，关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验的、被世界各国公认的特效疗法。适当体育活动、按摩、体疗有助于改善肢体功能。建议去你当地省市一级的人民医院检查与治疗。
职称：副主任医师
专长：外科
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指导意见：肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。　用一些中药调经活血加速血液循环使萎缩的组织能得到血液充分营养会恢复的。
职称：医师
专长：儿科
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指导意见：肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。　用一些中药调经活血加速血液循环使萎缩的组织能得到血液充分营养会恢复的。
职称：医师
专长：内科
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指导意见：你好，进行性的肌营养不良病因尚未清楚。据遗传类型和临床特点可分为数种类型。假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型等，关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验的、被世界各国公认的特效疗法。适当体育活动、按摩、体疗有助于改善肢体功能
职称：药师
专长：药品保健品
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指导意见：应该说可以确诊DMD，如果进入下降期，建议口服激素治疗。
进一步基因检测还是有意义的，对于判断预后以及今后是否有更有效的治疗、遗传咨询、产前诊断均有帮助。
职称：医师
专长：妇产科
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指导意见：你好，进行性的肌营养不良病因尚未清楚。据遗传类型和临床特点可分为数种类型。假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型等，关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验 的、被世界各国公认的特效疗法。适当体育活动、按摩、体疗有助于改善肢体功能。建议去你当地省市一级的人民医院检查与治疗。
职称：医师
专长：皮肤科
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指导意见：肌营养不良症包括先天性肌营养不良症、其他BECKER型MD等多种类型。　用一些中药调经活血加速血液循环使萎缩的组织能得到血液充分营养会恢复的。
职称：医师
专长：中医科
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指导意见：进行性的肌营养不良病因尚未清楚。据遗传类型和临床特点可分为数种类型。假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型等，关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验的、被世界各国公认的特效疗法。适当体育活动、按摩、体疗有助于改善肢体功能。建议去你当地省市一级的人民医院检查与治疗。
职称：医师
专长：内科
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指导意见：这种情况建议到正规医院儿科就诊检查，根据具体情况采取相应的治疗。不建议盲目治疗，以免延误病情或病情加重，建议到医院查明原因，以便确诊并对症治疗。
职称：药士
专长：药品保健品
&&已帮助用户：66845
指导意见：您好，肌营养不良的发病诱因有很多种，不同的发病诱因治疗的方案也不一样。治疗一定要慎重，每一种疗法都有一定的适应症，不一定适合所有患者，治疗不当还会加重病情，使机体产生抗药性与耐药性
问治疗进行性肌营养不良(DMD)现在能治疗吗?国内外有能进行该疾病的基因治疗吗？还是有药物抑制来治疗
专长：不孕不育，阴道炎，子宫肌瘤等，痛经
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指导意见：临床常试用以下药物,暂时缓解临床症状.如维生素B,C,E,联苯双酯,加兰他敏,三磷酸腺苷等,但疗效不肯定;肌母细胞移植可暂缓症状,但不宜于操作而且远期疗效不确定而不宜于推广.
问肌营养不良北京儿童医院能治疗吗
职称：医生会员
专长：高血压、糖尿病、心血管疾病
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病情分析： 您好，肌营养不良症主要是由于遗传因素引起的肌肉变性疾病，目前医疗条件下还不能完全治愈。意见建议：当前北京儿童医院是治疗儿科各种疾病的权威机构，建议可以去该医院看病，最好进行基因学检查，明确诊断疾病类型，然后采取必要的营养支持和护理。
问进行性肌营养不良症能否打银针
职称：医师
专长：外科,尤其擅长神经外科等疾病
&&已帮助用户：124111
指导意见：你好，根据你说的情况是需要你给予营养神经治疗的，你可以到医院给予复查治疗的
问进行性肌营养不良的治疗目前世界上最好的办法及医院
职称：医师
专长：心血管内科、消化内科、呼吸内科
&&已帮助用户：272877
病情分析： 你好，进行性的肌营养不良病因尚未清楚。据遗传类型和临床特点可分为数种类型。假肥大型、面一肩一肱型、肢带型、眼肌型、远端型等，意见建议：关于本病的治疗，迄今为止，尚未发现一种经得起多次重复的、时间考验的、被世界各国公认的特效疗法。适当体育活动、按摩、体疗有助于改善肢体功能。
问医生：你好小儿进行性肌营养不良用中...
职称：其他
专长：皮肤过敏
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指导意见：进行性肌营养不良是一种肌肉的遗传性变性疾病，临床上主要表现为由肢体近端开始的，两侧对称性的肌肉萎缩无力
问北京哪些医院可以做DMD检查
职称：医生会员
专长：中医科,尤其擅长肾虚等疾病
&&已帮助用户：546
问题分析：你好，进行性肌营养不良孕前检查是很有必要的，需尽早准备意见建议：北京协和医院做的是比较好的，大医院也比较放心
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