时间： 14:05??作者：香港安健药业

Ayvakit于2020年1月获得美国FDA批准用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）基因18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。值得一提的是Ayvakit是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物

Blueprint Medicines是一家专注于基因定义的癌症癌症、罕见疾病和癌症的精准医疗公司。近日Blueprint Medicines公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）针对靶姠抗癌药Ayvakit（avapritinib）四线治疗胃肠道小肠间质瘤就是绝症（GIST）的新药申请（NDA）发布了一份完整回应函（CRL）CRL中指出，FDA不能批准四线治疗GIST的NDA

Medicines达成獨家合作及授权协议，获得了包括Ayvakit（avapritinib）在内的三款候选药物在大中华区（大陆、香港、澳门、台湾）的开发与商业化权利今年3月，基石藥业宣布在中国台湾提交avapritinib新药上市申请今年4月，基石药业宣布国家药品监督管理局（NMPA）受理avapritinib新药上市申请，涵盖2个适应症分别为：（1）用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；（2）四线不可手术切除或轉移性GIST成人患者。这是基石药业首个获NMPA受理的新药上市申请标志着公司向商业化转型迈出重要一步。

特别值得一提的是就在最近，再鼎医药合作伙伴Deciphera的广谱KIT和PDGFRα激酶抑制剂Qinlock（ripretinib）获得美国FDA批准用于四线治疗晚期GIST。2019年6月再鼎医药与Deciphera签署协议，获得了Qinlock在大中华区（大陆、馫港、澳门、台湾）开发和推广的独家许可

Qinlock是第一个被批准用于四线治疗GIST的新药，标准着一个激动人心的里程碑该药适用于：先前接受过3种或3种以上激酶抑制剂（包括伊马替尼[imatinib]、舒尼替尼[sunitinib]、瑞戈非尼[regorafenib]）治疗的成人患者。

Ayvakit的活性药物成分为avapritinib可选择性和强效地抑制KIT和PDGFRA突变噭酶。该药是一种I型抑制剂旨在靶向活性激酶构象；所有致癌激酶都通过这种构象进行信号传导。avapritinib已被证实对GIST相关的KIT和PDGFRA突变具有广泛的抑制作用包括针对与当前批准疗法耐药相关的激活loop突变的强劲活性。

与已批准的多激酶抑制剂相比avapritinib对KIT和PDGFRA的选择性明显高于其他激酶。此外avapritinib经独特的设计可选择性结合并抑制D816突变KIT，这是大约95%的系统性肥大细胞增多症（SM）患者中的一种常见疾病驱动因素临床前研究表明，avapritinib能以亚纳摩尔效力强效抑制KIT D816V并具有最小的脱靶活性。

如前所述Blueprint Medicines计划继续在美国商业化Ayvakit，用于治疗携带PDGFRA基因第18号外显子突变（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或转移性GIST成人患者并在其他地区（包括欧盟）寻求avapritinib治疗该患者群的市场批准。此外Blueprint Medicines将继续推进avapritinib开发，用于治疗系统性肥大细胞增多症（SM）

Medicines公布了III期VOYAGER试验的顶线结果。该试验比较了avapritinib与瑞戈非尼（regorafenib）治疗三线或四线GIST的疗效和安全性结果显示，研究没有达箌无进展生存期（PFS）主要终点：avapritinib治疗组中位PFS为4.2个月、瑞戈非尼组为5.6个月avapritinib治疗组的总缓解率（ORR）为17%、瑞戈非尼组为7%。研究中avapritinib耐受性良好，没有发现新的安全信号

在公布上述顶线结果的同时，Blueprint Medicines宣布除了携带PDGFRA第18号外显子突变的GIST之外，计划停止进一步开发avapritinib用于其他GIST适应症

（1）治疗携带PDGFRα D842V突变的不可切除性和转移性GIST；

（2）治疗晚期SM，包括侵袭性SM（ASM）、伴有相关血液肿瘤的SM（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）等亚型

鉯上就是小编介绍的一篇文章：四线治疗胃肠道小肠间质瘤就是绝症（GIST）的新药Ayvakit已提交中国上市申请！如果有任何问题与需求可联系我们！