原标题：索非布韦研发者Sofia获2016年拉斯克医学奖

Michael Sofia凭借着研发了一款能够治愈丙肝的重磅药物而荣获2016年拉斯克医学奖如今，他将研究目光投向了乙肝以继续探索的脚步。

早茬三年前丙肝感染几乎无药可治，多半是通过会带来副作用的药物进行治疗而且只能通过静脉注射。对于很多患者而言治疗效果并鈈显著。随后一款颠覆性的治疗新药——Sofosbuvir重磅上市了。

这款药物更广为人知的商品名是索非布韦(Sovaldi)索非布韦使得丙肝从难以治愈的疾病轉变为仅需几个月就可以治愈的疾病。当其与其他药物配合使用时起效更快副作用更少，成功率更高大约90%的普通患者均可被索非布韦治愈。不过美中不足的是其价格相当昂贵：一个疗程的治疗费用就高达80,000多美元。

甚至早在索非布韦上市前其高额的研发成本就一度成為患者与制药公司的争论焦点，从而也为其上市蒙上了一层阴影即便如此，这项药学壮举——治疗丙肝病毒的重磅炸弹——还是获得了┅系列荣誉其发明者Michael Sofia更是于周二凭此荣获了素有“诺奖风向标”之称的拉斯克医学奖。该奖项旨在表彰医学领域做出突出贡献的科学家、医生和公共服务人员

Sofia凭借就职于Pharmasset制药公司时所研制出的丙肝特效药索非布韦而荣获拉斯克临床医学研究奖。一同获奖的还有来自海德堡大学的Ralf Bartenschlager和来自洛克菲勒大学的Charles Rice他们长年从事丙肝的基础研究，并成功地让丙肝病毒在人造宿主细胞中繁殖从而保证了候选药物筛选嘚顺利进行。此外拉斯克基础医学研究奖颁发给了哈佛医学院达纳-法伯癌症研究所的William Kaelin，牛津大学弗朗西斯·克里克研究所的PeterRatcliffe以及约翰霍普金斯医学院的Gregg Semenza以表彰他们对人体和大多数动物细胞感知和适应氧气变化机制的发现。加州大学旧金山分校的Bruce Alberts则因DNA复制和蛋白质生化研究方面的卓越发现而荣获拉斯克特殊贡献奖

目前就职于Arbutus生物制药公司的Sofia接受了《科学美国人》(ScientificAmerican)杂志的专访，并对丙肝药物定价、该研究領域的挑战以及如何坦然面对失败等话题给出了自己的看法

【以下是经过编辑的采访记录】

索非布韦(英文名：sofosbuvir 商品名：Sovaldi)是以您的名字命洺的。对此您有何感想?

真是受之有愧。在很多情况下这真的很令人感到尴尬。我经常会被问到这个问题在此就不赘述了。其实当初峩所在公司(Pharmasset)的团队有考虑过其他名字但是大家更倾向于以主要发明人和项目负责人的名字来命名，因此最终选择了“索非布韦”

在巴爾的摩的成长经历对您日后的兴趣有影响吗?

事实上并没有太大影响。我来自一个普通的家庭当时家里没有一个人从事科学或医学的相关笁作。我的父亲是一名理发师母亲则是一名公司职员，他们几乎没接受什么教育不过，我在很小的时候就开始对科学感兴趣我记得洎己总能被那些真实人物的故事所吸引。我会在图书馆浏览一些有关历史上著名科学家(如牛顿和伽利略)的书籍并且沉迷于发现学习、探索新知识和新事物。

当时我们家并不富裕所以每逢圣诞节我只能挑选一件礼物，有时是一台望远镜有时是一台显微镜，有时则是一套囮学实验装置我的兴趣可以说是就此得以继续发展。在小学时我就凭借“雷达的工作原理”这个项目赢得了科学竞赛。随后我就读于巴尔的摩的一所以数学、科学和工程著称的磁石学校磁石学校创立于上世纪70年代中期，在当时可算得上是独具特色的存在了而我对数學和科学的兴趣也正是从这里得到发展。

在美国丙肝患者多为困难户。此外其中还有数十万名患者在监狱服刑。那么他们的治疗费鼡该由谁来负责承担?

(长时间停顿)这是一个颇具争议性的话题。作为一名科学家我将奉献自己毕生的精力致力于药物研发，以此帮助病人擺脱疾病对于药品定价等诸如此类的问题，我不会过多参与

由于丙肝不仅会造成严重的肝损伤，进而可能发展成肝癌而且还会引起鉮经及其他方面的诸多并发症。在美国乃至全世界有数不清的患者得为此进行肝移植。因此现今的丙肝治疗费用中许多下游成本都被免去了。倘若丙肝病毒能被清除干净那么上述问题就不会发生，患者在治疗后也能回归正常生活无论是从经济成本还是从医疗系统负擔的角度来看，使用索非布韦治疗丙肝都能取得不错的效益

有许多关于高价药物或疗法的争论，最近是关于EpiPens(肾上腺素笔)您认为应当如哬控制价格?

我从未参与过定价决定。患者需要支付的药物成本往往包括很多方面药品生产厂家是一方面，另外还包括了中间商例如零售商以及一些想要单独获利的商家。那么问题就来了你要如何说服投资者舍弃回报更高的项目转而投资你的药物研发?这的确是个难题。峩不知道该如何解决但我相信随着时间的推移，越来越多的人将参与其中最终一定能齐心协力找到合适的解决办法。

相比于乙型肝炎囷甲型肝炎目前丙型肝炎仍无相关疫苗。您认为在抗丙肝药物的研发过程中会面临哪些特殊的挑战?

研究每种病毒都有着其独特的难度目前我正在尝试开发一种新型的乙肝疗法。乙肝病毒与丙肝病毒有较大区别例如，乙肝病毒是DNA病毒宿主有相关的免疫遗传“病毒库”;洏丙肝病毒则是RNA病毒，无“病毒库”不过，丙肝病毒有6种不同的基因型虽然它们在某种程度上具有相似性，但终究还是有差别的而這无疑也增加了相关研究的难度。此外丙肝病毒的复制率较高，因此每天都会产生大量的子代病毒但是它在复制过程中缺乏相应的校對修正机制，从而导致错误频出最终形成了不同的亚型。与此同时病毒变异太快也会令其产生耐药性。因此我们所面临的挑战便是研发出能抑制并阻断不同亚型病毒的药物，那样即便病毒发生突变也难逃药物的掌控。

您认为丙肝研究的相关经验对于乙肝研究是否有矗接的借鉴意义?

我认为联合治疗便是一条很好的出路多年从事丙肝及HIV的治疗让我们明白，联用不同作用机制的药物或许能最大地发挥疗效

您觉得荣获拉斯克医学奖对您的工作是否有帮助?

获奖使得人们对我们的工作和患者所遭受的痛苦有了更加深刻的认识。HIV与癌症早已是瑺态世人皆知。人们清楚它们的严重性甚至知晓谁谁谁又得了癌症。但是对于肝炎并非所有人都了解。其实病毒性肝炎的患者可謂人数众多。据统计全球有)