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重磅 | 美国首个癌症基因疗法获FDA批准
今晨，医药巨头诺华（Novartis）宣布，其开发的革命性癌症疗法 CAR-T 疗法 Kymriah 已终于获得了美国食品及药品监督管理局（FDA）的审批。而在 DT 君昨天的报道中，同样是专注于 CAR-T 疗法研发的凯特药业（Kite Pharma Inc）则是被医药巨头吉利德以119亿美元现金收购，可见癌症治疗领域已经迎来了全新的时代。FDA 称这款由诺华制药开发的癌症疗法是全球首个获得批准的 CAR-T 疗法，同时也是美国市场上“首款基因疗法”，主要用来治疗儿童和青年所患的白血病和骨癌。据悉，这种 CAR-T 疗法已经在患者身上展示出了非凡的疗效。目前，一次性治疗的费用为 47.5 万美元，但诺华承诺，在患者接受治疗后的一个月之内，如果治疗没有产生效果，将全额退款。“我们有能力通过重新编辑患者自身细胞来对抗致命的癌细胞，医疗创新的全新领域已被打开。” FDA 局长 Scott Gottlieb 在声明中表示。图丨FDA 局长 Scott Gottlieb全新的基因疗法被诺华命名为 Kymriah 疗法，这是一种使用患者自身免疫细胞——T 细胞的定制疗法。患者的T细胞被提取出来并被低温冷冻，然后被送往位于美国新泽西州的诺华制药实验室。在那里，会对 T 细胞进行基因改造，并引入新的嵌合抗原受体（CAR），然后在重新输入患者体内。改造过的T细胞表面将携带一种特殊抗原，从而具备能直接靶向并杀伤白血病细胞的能力。图丨Kymriah注射袋在临床试验中，有 63 例患有急性淋巴细胞白血病的儿童和青年接受了 CAR-T 治疗，其中 83％ 的患者在治疗后三个月内病情就得到了极大地缓解。六个月后，依然有 89％ 的患者存活于世，即便 12 个月后，还是有 79％ 的人健在。 根据美国国家癌症研究所的数据，美国每年会有约 3100 名 20 岁以下的年轻患者被诊断患有急性淋巴细胞白血病，而这已经成为了青少年人群中最常见的癌症疾病。虽然目前有诸如化疗和干细胞治疗等医治手段，但每年仍会有约 600 例癌症复发的病例，甚至许多患者根本就无法被完全治愈。图丨罹患白血病的儿童（中）宣传团体“Patients for Affordable Drugs”的创始人 David Mitchell 在一份声明中表示，47.5万美元的治疗成本显然是“过高”的，他们将矛头指向联邦政府，声称政府在诺华购买治疗权之前就已经花费了 2 亿美元用于早期的 CAR-T 治疗研究。而 Mitchell 最近也在和诺华接触，呼吁其可以提供一个“公平合理”的治疗价格，但总体形势估计不太乐观，毕竟此前对该治疗方案的价格普遍估计会在 60万 到 72.5 万美元之间。 尽管诺华的疗法效果不错，但如何能够快速地为患者定制个性化疗法仍然是一个问题。诺华称，为一位患者设计疗法大约需要 22 天，这个过程包括将从患者移除所需要的细胞然后再将其注射回患者身上。诺华表示，一个月内将有 20 家美国医院能够提供 Kymriah 疗法，最终这个数字将上升至 32 个。不过，CAR-T 细胞治疗也并非十全十美，科学家们已经确定，对于某些患者而言，它可能会引起危及生命的副作用，比如说造成神经问题和细胞因子释放综合征。在去年早先时候， Juno Therapeutics 曾经为其病人实施过 CAR-T 细胞治疗，其中一个病人在其癌症试验中死于脑水肿，另一个患者“预计不可恢复”。但诺华似乎并没有因为这一“前车之鉴”而感到困扰，根据诺华的说法，接受其 CAR-T 治疗的患者还未出现过死于这种并发症的情况。现在两种遗传性疾病的基因疗法，已在欧洲获得相关管理部门的批准：一种是治疗 SCID 病的 Strimvelis；另一种是引起脂肪在血液中堆积失调症的 Glyber。而在美国，FDA 将基因治疗定义为“通过各种手段修复缺陷基因，以实现减缓或者治愈疾病目的的技术”，正因如此，诺华的 CAR-T 疗法成为了美国首例通过 FDA 批准的基因疗法。与此同时，诺华公司的老对手 Kite Pharma 和 Juno Therapeutics 也在纷纷布局 CAR-T 疗法，三者的产品均源于研究机构。值得关注的是，上海复星在今年 4 月牵手 Kite 成立了合资企业复星凯特，拟在中国引进凯特的 CAR-T 治疗产品 KTE-C19，为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。而根据目前国外公司的研究以及递交上市申请的进度，今年很可能会是 CAR-T 疗法的上市元年，所以，接下来我们也有必要持续关注 CAR-T 对于中国的新药研发的推动。
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关注我们的微博&&&&科技日报北京3月2日电&（记者聂翠蓉）法国研究人员在2日出版的《新英格兰医学杂志》上发表论文称，他们利用基因疗法成功治愈身患镰状细胞贫血的15岁男孩，该疗法在其他7位患者身上也显示出惊人疗效。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。
&&&&基因疗法概念已经提出30年，首要目标是用来治疗极罕见疾病。2012年，首个基因药物Glubera获得上市许可，可治疗严重威胁生命的胰腺炎，第一次被判断为“对人类临床使用安全有效”；2016年，另一种治疗儿童严重免疫性失调的基因药物获准商业应用。
&&&&全世界镰状细胞贫血患者达数百万之多，仅美国就有10万人深受其苦。该病因患者体内负责β珠蛋白合成的基因发生变异，造成血红蛋白不能正常完成运氧功能，而是堆积起来，使得红细胞扭曲成镰状并将全身血管堵塞。目前常用输血疗法可清除让人疼痛难忍的血块和预防再次堵塞。骨髓移植也能治疗该病，但只有10%病患能找到匹配捐献者。
&&&&这次研究中，巴黎内克尔儿童医院玛丽娜·卡瓦扎纳带领的研究团队证明，基因疗法或可用来治疗所有镰状细胞贫血患者。他们在被治愈男孩13岁时取出其骨髓干细胞，向干细胞中嵌入能编码β珠蛋白的基因片段，β珠蛋白能干扰错误蛋白形成，从而阻止其在血管内堆积。当将经过基因处理的干细胞重新输回男孩体内3个月后，大量功能正常的血红蛋白开始形成。两年来，他已经停止之前所有常规治疗，因血管堵塞造成的疼痛状况也基本缓解，阿片类止痛药也停止服用。所有血检结果表明，该男孩已被成功治愈，另7名患者也在同期治疗中显示出惊人效果。
&&&&新研究显示出治疗常见性疾病的潜力，一旦大规模临床试验获得成功，其应用领域将大大拓宽。
总编辑圈点
&&&&早在几十年前，基因疗法就被认为能治愈包括癌症和囊肿型纤维化等几乎所有疾病，但直到最近几年，才开始一点点“兑现承诺”。但他们都是针对罕见性病变研发的，只有少数罕见病患者从中受益。卡瓦扎纳团队的新研究意味着，基因疗法成为治愈常见遗传性疾病的主流手段，也并非遥不可及的梦想。您现在的位置： >>
美国首个可矫正遗传性状的基因疗法有望获批
时间： 22:15:36 点击： 【
】来源：凤凰网
文章来源：凤凰网源文章地址：/a/25825_0.shtml
原标题：迈出历史性一步！美国首个可矫正遗传性状的基因疗法有望获批继诺华CAR-T疗法获得美国食品药品管理局（FDA）批准后，又一基因疗法有望冲刺，赢得和美国境内患者见面的&门票&。美国当地时间10月12日，FDA咨询委员会以16:0的投票结果，全体支持美国罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics一项针对莱伯先天性黑蒙症（Leber&s congenital amaurosis，LCA）的基因疗法&&Luxturna。据悉，FDA将在三个月内，即日前做出最终决定，是否批准Luxturna在美上市。若Luxturna获批，这将是美国第一个可矫正遗传性状的基因疗法。莱伯先天性黑蒙症是一种隐性遗传的视网膜病变，在出生一年内就可发病，随着病情发展，最终导致失明。这是一种罕见病，全球范围内，每10万中有2至3位不幸罹患该病。据统计，中国每2000个儿童中有一位失明者，其中五分之一是莱伯先天性黑蒙症导致。目前，科学家已陆续发现20个左右会导致莱伯先天性黑蒙症的基因，其中较为常见的是RPE65基因出现异常。Spark公司这次获得FDA咨询委员会肯定的基因疗法是为RPE65基因型莱伯先天性黑蒙症患者量身定做。&搭乘&安全的病毒载体，正常的RPE65基因会进入患者体内，嵌入患者的细胞核中，不断生成具有正常功能的蛋白，解决原先因该基因&罢工&而引起的视力问题。在2015年，Spark公司公布Luxturna的三期临床试验结果。经过临床前、临床一期、临床二期、临床三期漫长的检验，Luxturna在改善RPE65型患者的视力状况上有良好的成绩单。三期试验的29名被试者中，有27位的视力得到显著改善，21位被试者在治疗后一年，仍然有较好的视力。测试视力状况的方式之一，是让患者通过一条布满障碍的道路，看其完成情况。高昂的研发费用，罕见病较小的潜在市场，注定这项基因疗法的价格不菲。尽管Spark公司表示在获得FDA最终批准后才会公布定价，但有分析认为，该疗法的价格将超100万美元。8月底，诺华公司的CAR-T疗法获得FDA历史性批准，成为首个得以在美国上市的基因疗法，主要用于血液系统肿瘤，定价47.5万美元每位，并表示没有效果则不收费用。Spark Therapeutics成立于2013年，总部位于美国宾夕法尼亚州费城。除了这款被认为胜券在握的基因疗法，Spark公司还和全球制药巨头辉瑞公司合作，在开发一款针对血友病的基因疗法。
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迈出历史性一步！美国首个可矫正遗传性状的基因疗法有望获批
澎湃新闻记者 王盈颖
21:35 来源：澎湃新闻
继诺华CAR-T疗法获得美国食品药品管理局（FDA）批准后，又一基因疗法有望冲刺，赢得和美国境内患者见面的“门票”。美国当地时间10月12日，FDA咨询委员会以16:0的投票结果，全体支持美国罕见病基因疗法公司Spark Therapeutics一项针对莱伯先天性黑蒙症（Leber’s congenital amaurosis，LCA）的基因疗法——Luxturna。据悉，FDA将在三个月内，即日前做出最终决定，是否批准Luxturna在美上市。若Luxturna获批，这将是美国第一个可矫正遗传性状的基因疗法。莱伯先天性黑蒙症是一种隐性遗传的视网膜病变，在出生一年内就可发病，随着病情发展，最终导致失明。这是一种罕见病，全球范围内，每10万中有2至3位不幸罹患该病。据统计，中国每2000个儿童中有一位失明者，其中五分之一是莱伯先天性黑蒙症导致。目前，科学家已陆续发现20个左右会导致莱伯先天性黑蒙症的基因，其中较为常见的是RPE65基因出现异常。Spark公司这次获得FDA咨询委员会肯定的基因疗法是为RPE65基因型莱伯先天性黑蒙症患者量身定做。“搭乘”安全的病毒载体，正常的RPE65基因会进入患者体内，嵌入患者的细胞核中，不断生成具有正常功能的蛋白，解决原先因该基因“罢工”而引起的视力问题。在2015年，Spark公司公布Luxturna的三期临床试验结果。经过临床前、临床一期、临床二期、临床三期漫长的检验，Luxturna在改善RPE65型患者的视力状况上有良好的成绩单。三期试验的29名被试者中，有27位的视力得到显著改善，21位被试者在治疗后一年，仍然有较好的视力。测试视力状况的方式之一，是让患者通过一条布满障碍的道路，看其完成情况。高昂的研发费用，罕见病较小的潜在市场，注定这项基因疗法的价格不菲。尽管Spark公司表示在获得FDA最终批准后才会公布定价，但有分析认为，该疗法的价格将超100万美元。8月底，诺华公司的CAR-T疗法获得FDA历史性批准，成为首个得以在美国上市的基因疗法，主要用于血液系统肿瘤，定价47.5万美元每位，并表示没有效果则不收费用。Spark Therapeutics成立于2013年，总部位于美国宾夕法尼亚州费城。除了这款被认为胜券在握的基因疗法，Spark公司还和全球制药巨头辉瑞公司合作，在开发一款针对血友病的基因疗法。
责任编辑：王盈颖澎湃新闻报料：9 & 澎湃新闻，未经授权不得转载
关键词 >> 基因疗法,莱伯先天性黑蒙症,Spark,美国,FDA,澎湃,澎湃新闻
澎湃新闻APP下载速递 | 有望成首款基因疗法！Spark新药获优先审评资格
今日，专注于开发基因疗法的公司Spark Therapeutics 宣布，美国FDA已经接受了LUXTURNA（voretigene neparvovec）基因疗法的生物制剂许可（BLA）申请，并授予它优先审评资格。这种一次性基因疗法，将用于治疗双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜病变（IRD）视力丧失。如果这一疗法获批，它将是首个用于IRD的药物治疗，同时也是美国首个用于遗传病的基因治疗。
IRD是一种由220多种不同基因之一就可引起的一系列罕见致盲病症。双等位基因RPE65突变的IRD患者由于儿童期或早期成年期的光敏感性降低以及不自主的前后眼球震颤运动（nystagmus），经常会出现夜盲症（nyctalopia）。 随着疾病的进展，患者个体可能会经历外周视力丧失，发展成隧道狭窄视力（tunnel vision），并最终失去其主核心视力，导致完全失明。目前尚未有针对该疾病获批的药物治疗选择。
LUXTURNA就是针对双等位基因RPE65突变导致的IRD的基因疗法。其3期临床数据取得了良好的结果，并发表在著名期刊《The Lancet》上。 该临床试验招募了31名双等位基因RPE65突变导致的IRD患者，其中21名在治疗组，10名在对照组，主要研究终点是比较两组在1年间的多亮度移动性测试（MLMT）分数变化，以评估在特定光线下的视力功能。结果显示，治疗组和对照组患者在1年间的MLMT分数变化有明显统计学差异，治疗组为1.8，对照组为0.2（差异为1.6， 95% CI 0.72-2.41；p＝0.0013）。65%的治疗组患者通过了最低亮度等级的MLMT测试，表明这组患者取得了显著的治疗进展，但对照组无人通过该测试。此外，治疗组患者在两个次要终点中也与对照组有显著差异，它们分别是全场光敏阈值（FST）测试（p＝0.0004）和第一次注射眼睛的移动性测试分数变化（p=0.001）。试验中未发生严重不良事件以及严重免疫事件。
▲Spark Therapeutics在遗传疾病领域的产品在研线（图片来源：Spark官网）
“FDA接受我们为LUXTURNA提交的BLA申请，这对RPE65介导的IRD患者是一个重要的进展，是基因治疗领域的一个重要里程碑，也是对我们合作者和员工的付出的有力认可，”Spark Therapeutics的首席执行官Jeffrey Marrazzo先生说：“随着我们在未来几个月与FDA密切合作，我们将坚定不移地致力于为RPE65介导的IRD患者带来这一重要的在研疗法，这些患者目前没有可选择的药物治疗方案。”
参考资料：
[1] Spark Therapeutics’ Biologics License Application for Investigational Voretigene Neparvovec Accepted for Filing by FDA
[2] 药明康德微信号相关报道
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