FDA未来几周或可批准甲状旁腺功能减退药物Natpara
作者：fyc5078
美国FDA一份初步报告称，NPS制药激素替代治疗药物Natpara似乎有效，这款药物可能于下个月获得批准。这项报道发布在9月10日的FDA网站上，而两天之后，FDA外部专家顾问要召开会议，讨论是否推荐批准这款药物。FDA审评人员表示，治疗组与安慰剂组的严重不良事件相似。一项临床试验数据因生产违规而被排除。&总之，我们认为报告文件内容表明FDA不反对批准Natpara，&Leerink的一位分析师Schwartz在一份研究报告中称。Natpara旨在治疗甲状旁腺功能减退，这是一种人体甲状旁腺不能分泌足够甲状旁腺素(PTH)的病症。甲状旁腺素与维生素D一起用来调节人体内的钙。低水平PTH可引起手指和脚趾刺痛、肌肉痉挛、疲劳、肌肉酸痛、脱发、皮肤干燥、头痛、情绪波动及记忆问题。这种病症可由先天性疾病或手术引起，目前主要通过高剂量钙及维生素D进行治疗。Natpara是一种生物工程激素。据NPS称，全球大约有18万人受到甲状旁腺功能减退的困扰。而这些患者中，大约有40%的病例其病症不能通过钙及维生素D得到控制。那些疾病得不到控制的患者是NPS最初计划的目标人群，这部分人群在美国大约有2万人。一项后期临床试验数据显示，53%的Natpara治疗患者能够使钙及维生素D的补充减少50%甚或更多，相比之下，安慰剂治疗患者中只有2%的人能达到这一结果。到第24周时，43%的Natpara治疗患者能够停止维生素D治疗，每天需要500mg或更少的钙，而安慰剂治疗患者只有5%的达到这一结果。Needham分析师Carr在一份研究报告中表示，他预测顾问委员会将为这款新的治疗药物给出一个有利的投票结果。FDA打算询问其专家顾问对这款药物高钙血症或低钙血症有多么担心，高钙血症是钙水平升的太高，而低钙血症是钙水平太低。FDA还在寻求长期使用这款药物时输入潜在的骨肉瘤风险（或骨癌）。骨肉瘤风险升高与一款类似药物特立帕肽相关，特立帕肽由礼来制造，这款药物获批用于治疗骨质疏松症。特立帕肽携带一项黑框警告，提示这款药物有潜在的骨肉瘤风险。在一项周期为两年的小鼠研究中，高剂量Natpara也与骨肉瘤风险升高相关。当这款药物以低剂量给药时，风险几乎消失。虽然如此，FDA审评人员表示，数据&未表明在临床暴露水平时，人类发生骨瘤的风险是微不足道的。&这款药物于2006年在欧洲获批用于治疗处于骨折高风险绝经后女性的骨质疏松症，商品名为Preotact。监管人员指出骨肉瘤风险，并表示使用这款药物治疗不能超过24周，除非有进一步的临床数据可供使用。Preotact最近被撤市。NPS表示这款药用于骨质疏松症在商业上不可行。该公司计划于今年晚些时候在欧洲提交Natpara的上市申请。&FDA是否将加入骨肉瘤黑框警告还有待观察，&杰富瑞一位分析师Yang在一份研究报告中表示。如果获得批准，黑框警告或治疗持续时间限制&可能对这款药物的商业运作有影响，&Yang补充称。FDA定于10月24日前做出是否批准这款药物的决定。
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Pernix制药控股公司5月15日宣布FDA批准Treximet（舒马曲坦/萘普生钠联合处方药）用于治疗12岁及以上青少年有或无先兆的偏头痛紧急治疗，成为首款含有舒马曲坦的治疗青少年急性偏头痛的联合处方药。
5 月 28 日，美国 FDA 批准 Rapamune(西罗莫司) 治疗淋巴管平滑肌增生症 (LAM)，这是一种罕见的侵袭性肺部疾病，主要影响生育年龄的妇女。这是获批用于治疗该疾病的首款药物。
日本制药巨头武田（Takeda）近日宣布，在日本推出糖尿病新药Zafatek（trelagliptin succinate，曲格列汀琥珀酸盐）。Zafatek于今年3月获日本批准用于2型糖尿病的治疗，该药是全球上市的首个每周口服一次的降糖药，代表着武田在糖尿病市场投下的一枚重磅炸弹。
近日，强生（JNJ）新药监管方面收获重磅消息，该公司研发的长效版非典型抗精神病药物Invega Trinza（棕榈酸帕潘立酮缓释注射剂，每3个月肌内注射一次）获得美国FDA批准，该药每3个月注射一次，一年只需注射4次，用于精神分裂症成人患者的治疗。Invega Trinza通过FDA的优先审查程序批准，是全球首个也是唯一一个一年用药仅4次的精神分裂症治疗药物。强生已计划在6月中旬将Invega Trinza推向市场。
著名生物医药公司Isis公司5月初宣布，制药巨头拜耳公司已经同意以1亿5千5百万美元的价格，交换公司正处于临床研发中的抗凝血药物ISIS-FXI。这种药物是通过抗凝血因子XI来达到防止血液结块的目的，同时这种药物的一大优势在于能够降低患者在使用这种药物后出现大量出血的风险。
美国食品药品管理局（FDA）4月30日批准Raplixa（人纤维蛋白胶）用于帮助控制术中出血，本品是FDA批准的首个喷雾干燥型纤维蛋白胶制剂。
帕金森病（Parkinson's disease，PD）是一种常见的神经系统变性疾病，老年人多见，平均发病年龄为60岁左右。这种疾病最主要的病理改变是中脑黑质多巴胺（dopamine, DA）能神经元的变性死亡，由此而引起纹状体DA含量显著性减少而致病。导致这一病理改变的确切病因目前仍不清楚，遗传因素、环境因素、年龄老化、氧化应激等均可能参与PD多巴胺能神经元的变性死亡过程。
日，英国制药巨头葛兰素史克（GSK）呼吸管线收获大好消息，该公司复方新药Breo Ellipta近日喜获美国FDA批准，作为每日一次的吸入性药物，用于18岁及以上哮喘（asthma）成人患者，该药不适用于急性支气管痉挛的缓解。此前，Breo Ellipta已于2013年获FDA批准用于慢性阻塞性肺病（COPD）适应症。
美国FDA于日扩大了Eylea（阿柏西普注射液）新适应症，用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的糖尿病视网膜病变。
美国FDA 3月16日批准Copaxone的首个仿制药（醋酸格拉替雷注射剂），该仿制药由诺华旗下Sandoz生产，获批的剂量规格为20mg/1ml，用于治疗复发型多发性硬化症（MS）患者。
日，美国食品和药物管理局批准了Cholbam胶囊(胆酸), 该药是第一个被FDA批准的用于治疗儿童和成人胆汁酸合成障碍的药物，病因包括单一合成酶缺陷和包括Zellweger综合征在内的过氧化物酶障碍。患有该病的患者伴有罕见的、遗传性的、代谢方面的障碍，表现出肝脏疾病的临床特征，比如脂肪痢(粪便中存在脂肪)以及由于脂溶性维生素吸收减低而导致的并发症。
安进（AMGEN）公司最近宣布，公司开发的心脏病药物ivabradine已经获得了FDA的批准，并将在未来几个月内以Corlanor的商品名进入临床。这也是目前世界上首个以降低心脏病患者心跳速率和住院率的新型心脏病药物。
以色列医药巨头Teva公司于2015年4月初宣布，美国 FDA已批准 ProAir RespiClick（硫酸沙丁胺醇）吸入粉雾剂用于 12 岁及以上可逆阻塞性呼吸道疾病患者支气管痉挛治疗或预防；及用于 12 岁及以上患者运动诱发性支气管痉挛 (EIB) 预防。
美国生物技术公司Arrowhead（箭头）乙肝RNAi药物ARC-520近日传来好消息，美国FDA已批准继续推进ARC-520的一项多剂量IIb期临床研究Heparc-2004。目前，ARC-520正处于II期临床开发，该药每月注射一次，具有功能性治愈乙肝的潜力。
2015年4月初，瑞士制药巨头诺华（Novartis）宣布，FDA已批准新药Jadenu（deferasirox，地拉罗司）：（1）用于2岁及以上患者因输血治疗所致的慢性铁过载（CIO）的治疗；（2）用于10岁及以上非输血依赖型地中海贫血综合征（NTDT）患者慢性铁过载（CIO）的治疗。
2014年3 月 21 日，美国 FDA 批准 Otezla (apremilast)用于治疗活跃型银屑病性关节炎 (PsA) 成人患者。大多数人先出现银屑病，而后被诊断患有 PsA。关节疼痛、僵硬和肿胀是 PsA 的主要体征和症状。
2015年3月，美国FDA批准Kalydeco（ivacaftor）用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R，R117H）的2-5岁囊性纤维化（CF）儿童患者。此前，FDA已批准Kalydeco用于携带这些突变的6岁及以上患者群体。
2014年12 月 23 日，美国 FDA 批准 Saxenda（利拉鲁肽 [rDNA 来源] 注射液）作为一种除低热量饮食及体育活动之外的治疗选择用于慢性体重管理。这款药物被批准用于体重指数 (BMI) 为 30 或更大（肥胖）的成年人，或 BMI 为 27 或更大（超重）同时伴有至少一种与体重相关疾病如高血压、2 型糖尿病或高胆固醇（血脂异常）的成年人。
2014年12 月 19 日，美国 FDA 批准艾伯维 Viekira Pak｛由固定剂量ombitasvir/paritaprevir/ritonavir（25mg/150mg/100mg，每日一次）和dasabuvir（250mg，每日两次）组成｝治疗慢性丙型肝炎病毒 (HCV) 基因型 1 感染患者，包括患有肝硬化的患者。
日，美国FDA毫无悬念地批准了吉利德科学的全口服、一天一次的抗丙肝二联复方Harvoni（复方sofosbuvir和ledipasvir）上市，用于治疗基因1型的丙型肝炎感染。丙型病毒性肝炎简称丙型肝炎或丙肝，是一种由丙型肝炎病毒（HCV）感染引起的病毒性肝炎。据世界卫生组织统计，全球HCV的感染率约为3%，共约1.8亿人。
药品名：TRULICITY (Dulaglutide) 美国初次批准：2014批准日期：日；公司：Eli Lilly and Company。适应证和用途 ：TRULICITY (Dulaglutide)是一种胰高血糖素样肽(GLP-1)受体激动剂，适用于在饮食和体育锻炼基础上改善成人2型糖尿病患者的血糖控制水平。
慢性丙型肝炎病毒(HCV)感染是肝病的一个主要病因，全球有1.8亿人罹患此病。HCV感染可以呈隐匿性或缓慢性进展，其并发症更是灾难性后果，故一直被描述为“病毒定时炸弹”。2013年12月，美国食品药品管理局(FDA)批准了sofosbuvir用于慢性丙型肝炎感染治疗。Sofosbuvir是首个获批的丙型肝炎病毒(HCV)NS5B聚合酶核苷酸类似物抑制剂，该酶在HCV复制过程中起重要作用。Sofosbuvir口服给药，1次/日，400 mg/次，由吉利德科学公司以商品名Sovaldi销售。
日，美国 FDA 批准 Blincyto (blinatumomab)用于治疗费城染色体阴性前体 B 细胞急性淋巴细胞白血病 (B-cell ALL) 患者，这种疾病是一种不常见形式的 ALL。前体 B-cell ALL 是一种增长快速的癌症，该病患者的骨髓产生太多的 B 细胞淋巴母细胞，这种细胞是一种不成熟的白细胞。费城染色体是有时发生在白血病患者骨髓中的一种异常。国家癌症研究所预测，2014 年将有 6020 名美国人被确诊患有 ALL，有 1440 人将死于这种疾病。
Kadcyla（曲妥珠单抗-emtansine共轭药物）是一种新型抗体-药物共轭物，2013年2月份获得美国FDA的批准用于治疗HER2阳性转移性乳腺癌。
经过了轰轰烈烈的2014年，FDA的CDER开始了新的工作，在2015年的第一个月共批准了13个新药，其中1类新分子实体1个，3类新剂型药物2个，4类新组合物4个，5类新规格或新生产商药物3个，7类未经NDA批准药物1个，生物制品2个。具体信息如下：
日，美国 FDA 批准两款由蛋白酶抑制剂与吉利德科学生产的一款促进剂组成的固定剂量复方 HIV 药物，一款由百时美施贵宝制造，另一款由强生制造。
日，美国 FDA 批准 Rockwell Medical 药物 Triferic 用于治疗慢性肾病透析患者的铁损失。这款药物可替代患者 5-7mg 的铁，适用于每次透析期间倾向于损失铁的患者。
2015年1 月 8 日，美国 FDA 批准抗凝药物依杜沙班片（Savaysa）用于降低非心脏瓣膜问题引起的房颤患者的中风及危险血栓风险（全身性栓塞）。
日，美国 FDA 批准艾伯维 Duopa 经胃给药用于晚期帕金森病患者症状波动治疗。Duopa（卡比多巴 / 左旋多巴）在给药时需要通过患者胃由一个导管经泵直接将药物输送到小肠，给药时间需要 16 个小时。在晚期帕金森病中，这样的一种治疗方式有时是必要的，处于这一阶段的患者可能会经历移动性不佳及呕吐不受控制的失能期，会影响口服药物的疗效。这款药物因其获批适应症的罕见性而被推荐作为一款孤儿药。
2015年1 月 21 日，美国 FDA 批准 Cosentyx (secukinumab) 治疗中重度斑块状银屑病成人患者。银屑病是一种皮肤疾病，它可以引起皮肤斑块状红肿及刺激。银屑病是一种自身免疫性疾病，在有该疾病家庭史的患者中更为常见，通常来说它在 15 岁至 35 岁的人中开始发病。
日，FDA宣布批准Lucentis（雷珠单抗）0.3mg注射液的新适应症，用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）患者的糖尿病性视网膜病变（DR）。
日，美国FDA宣布批准Natpara（甲状旁腺激素）用于控制甲状旁腺功能减退患者的低血钙症（血钙水平低）。在美国约有6万人患有这种罕见疾病。甲状旁腺激素协助调节体内的钙、磷水平，当甲状旁腺激素分泌异常以致激素水平过低时，即发生甲状旁腺功能减退症。
日，FDA宣布批准Vyvanse（二甲磺酸赖右苯丙胺）的新适用症，用于治疗暴饮暴食。本品是FDA批准的首个针对该适应症的药物。
2015年2月，美国FDA批准新型复方降糖药物Glyxambi（恩格列净/利格列汀）的上市申请，用于2型糖尿病成年患者的辅助治疗。Glyxambi是一天一次的口服片剂（用法是早晨服用，每日一次）。有10mg恩格列净/5mg利格列汀和25mg恩格列净/5mg利格列汀两种剂型。
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