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作者：生物谷
来源：科学松鼠会
基因疗法是指通过分子生物学的方法，将基因导入患者体内并让其表达，以治疗某些疾病的方法。基因疗法是一种非常新的医疗技术，并不成熟，而且修改了人类本身的基因组，所以在得到大规模应用之前仍需研究和检验。
近日，科学家对造血干细胞进行基因改造，试图治疗艾滋病。艾滋病病毒可以攻击人的免疫T细胞，而免疫T细胞是由造血干细胞分化而来。所以如果让造血干细胞含有抵抗艾滋病病毒的基因，就可以让新生成的T细胞免受艾滋病病毒的感染。为了做到这一点，科学家向造血干细胞中插入了3个基因。
第一个被插入的基因编码一种RNA酶，它可以阻止细胞表面受体CCR5的合成。艾滋病病毒就是通过CCR5进入细胞的。有些人天生就不具有CCR5基因，他们对艾滋病有天然的免疫力。2008年，德国医生将不具CCR5基因的骨髓移植给一位同时患有艾滋病和的病人，治愈了他的两种疾病。
不过艾滋病病毒会产生变异，可以通过其它的方法进入细胞。这样的话，仅仅干扰CCR5是不够的。科学家另外转入了两个基因。这两个基因的产物都是RNA，它们可以抑制病毒组装自己基因组的一个蛋白质tat，并通过这种方式阻止病毒繁殖。
在体外完成对干细胞的基因改造以后，科学家将它们移植回病人的体内。在4名受试患者中，有3位的造血干细胞在一年半至两年内，长期地表达新基因的产物。同时，也没有出现明显的，由病毒引起的副作用。
为了保证安全，研究人员在给病人移植骨髓时，仅仅混入了一小部分基因改造过的细胞。不过，好消息是，随着血液中病毒含量的增加，基因改造的细胞在选择的作用下也会随之增多。
这项研究的规模很小，只包含了四名患者。不过却表明通过修改造血干细胞的基因组，可以让它不断地分化出具有新基因的细胞，让这些新基因长时间稳定地发挥作用。
参与研究的科学家Rossi说，他们下一步的目标是进一步增加具有新基因的细胞在病人身体中的数量。（Bioon.net）
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Expert Opin. Biol. Ther.:有望达到功能性治愈的HIV基因治疗
美国希望之城国家医疗中心(City of Hope National Medical Center)以其领先的转化医学模式闻名于世。日前，其下属贝克曼研究院（Beckman Research Institute of City of Hope）的研究人员提出了一种全新的，基于RNAi和干细胞技术的HIV-1 AIDS治疗方案，发表在在2013年3月的Expert Opin. Biol. Ther. 上。 目前主流针对HIV-1的疗法主要为联合抗逆转录治疗(cART)；对于很多患者而言，cART毒副作用大且价格不菲。受德国一位AIDS病人在接受骨髓配型后彻底治愈的启发，新方法通过重新构建一套干净的、能够抵御HIV-1入侵的免疫系统而达到AIDS的功能性治愈。
研究人员从患者的头皮中提取健康的毛乳头造血干细胞(HSPCs)，将编码tat/rev siRNA, TAR诱饵，以及CCR5核酶三种小RNA的慢病毒载体导入细胞，再将经基因修饰后的干细胞输回病人体内。
其中，tat/rev为病毒的调节蛋白，TAR与tat作用介导病毒的转录与翻译，而趋化因子CCR5是HIV-1入侵机体细胞过程中的关键受体之一。以上述三种元件为靶点的小RNA以相互独立的机制协同作用从而增强抗病毒效果。
目前，相关重组DNA药物rHIV7-sh1-TAR-CCR5RZ正处于前临床研究阶段。研究表明，患者在接受移植6~24个月后，外周血单核细胞（PBMCs)的基因修饰频率可达0.02~0.32%；实际上，处于安全考虑，本研究特意采用了低转导效率，并将基因转导产物用未处理细胞稀释50~100倍，因此便解释了较低的基因修饰频率。
此外，研究人员发现病人对此疗法具有良好的耐受性；经长期的观察与采样尚未发现此疗法的副作用。
研究人员也提到，这种疗法距离获批上市还有很长的一段路。目前当务之急是其药效学和安全性研究。也只有确切表明本疗法能够延长患者的生存时间，才有可能批准作为治疗HIV-1 AIDS的一线药物。源：Combinatorial RNA-based gene therapy for the treatment of HIV/AIDS. Expert Opin. Biol. Ther. ():437-445/doi/abs/10.8.基因治疗法能根治艾滋病吗_百度知道
基因治疗法能根治艾滋病吗
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目前还没有能根治艾滋病的办法，基因疗法也是。但可以通过鸡尾酒疗法 控制艾滋病病情
目前不能的
艾滋病的相关知识
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＞＞＞下列做法中不属于对病毒的利用为人类造福的是[]A．利用病毒达到转..
下列做法中不属于对病毒的利用为人类造福的是
A．利用病毒达到转基因或基因治疗的目的B．肝炎、艾滋病等寄生在人体内C．利用动物病毒防治虫害D．利用绿浓杆菌噬菌体治疗烧伤
题型：单选题难度：偏易来源：同步题
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病毒与人类的关系
病毒与人类的关系：&&&& 病毒危害人类的健康（流行性感冒、肝炎、艾滋病）；人类对病毒的防治和利用（疫苗）。科学家能够让某些病毒携带动植物或微生物的某些基因进入正常细胞，来达到转基因或基因治疗的目的。病毒与人类关系的表现：
怎样辨析病毒对人类的益处和害处：&&&& 病毒本身并没有什么危害，只有寄生在人和动植物细胞内，才能对人体和动植物体造成危害，引起人类的疾病，危害经济作物、家禽家畜等。并不是所有的病毒都是有害的，人们可以利用病毒的某些特性来为人类造福。如人们可以根据噬菌体专门寄生在细菌细胞里的特性，治疗一些细菌性疾瘸，还可以利用病毒制成疫苗来预防由这些病毒引起的疾病。
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