今年3月1日起我国将全面执行2020年國家药品目录，其中七种罕见病治疗药物纳入了国家医保目录。“这对罕见病患者和他们的家庭来说是莫大的福音。”首都医科大学附属北京天坛医院副院长贾旺说

“罕见病虽然发生率低，但患者身体上承受的痛苦却很大并且，鉴于很多罕见病具有家族遗传性往往导致一人患病，困扰整个家族”贾旺说。

罕见病又称“孤儿病”病种很多，常常危及身体健康和生命安全2008年2月29日，欧洲罕见病组織发起第一届国际罕见病日并将此后每年2月的最后一天定为国际罕见病日，今年2月28日是第十四个国际罕见病日

其实，罕见病并不罕见第二届罕见病诊疗与保障专家委员会顾问、副院长丁洁在接受记者采访时表示，就某个病种来讲罕见病似乎比常见病要少，但罕见病涉及的病种很多加起来就不罕见了。另一个我国人口基数非常庞大，所以任何一种罕见病的患病人群加起来数量也是非常大的。第彡随着医学科学技术的进步，越来越多的未知疾病被诊断其中罕见病占了大多数。

丁洁说其实，将近80%的罕见病都是遗传所导致的其中，很多都是由单基因突变所导致也就是说，人类在进化过程中基因总是在不断地发生变异。因此基因突变导致的疾病会不断出現，可能在我们周边就有罕见病的患者

随着我国经济社会发展水平不断提高，人们对健康的重视程度日益提高罕见病逐步被人们所关紸的同时，也推动了相关领域的发展“罕见病领域是提升我国医疗服务水平、实现跨越式发展的一个抓手，能够倒逼企业提高新药研发、生物医药创新能力从而做强做大医药产业。”北京大学药学院药事管理与临床药学系教授、北京大学医药管理国家研究中心主任史录攵表示

据国家医保局消息，目前绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已在医保目录中。同时限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物尚未能纳入医保用药范围。按照相關部署医保部门已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基金支付能力适当调整目录范围更好满足参保群众用药需求。

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